Thuốc Enjaymo Sutimlimab điều trị bệnh thiếu máu tan máu tự miễn

Enjaymo là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Enjaymo là thuốc gì?

Bệnh ngưng kết lạnh (CAD) là một loại bệnh thiếu máu tan máu tự miễn (AIHA), trong đó các tự kháng thể chống lại các kháng nguyên bề mặt hồng cầu gây ra tan máu ở nhiệt độ thấp (3-4°C). Loại phụ cảm lạnh này chiếm khoảng 15- 25% tổng số AIHA và phổ biến hơn ở người cao tuổi. Trong khoảng 90% trường hợp, bệnh nhân phát triển các kháng thể tự kháng thể globulin miễn dịch M (IgM) chống lại kháng nguyên I trên hồng cầu – những kháng thể này phản ứng tối ưu ở 4°C và do đó được chuyển đến được gọi là “agglutinin lạnh”. Sự tan máu ở bệnh nhân CAD được thúc đẩy bởi sự kích hoạt bổ thể, tạo ra một dòng thác mà cuối cùng dẫn đến tan máu trong và ngoài mạch máu. Các triệu chứng biểu hiện phổ biến nhất ở bệnh nhân CAD là thiếu máu mãn tính, chứng xanh tím đầu chi, và hiện tượng Raynaud.

Các lựa chọn điều trị cho bệnh nhân CAD còn hạn chế. Ngoài các chiến lược không dùng thuốc, chẳng hạn như tư vấn cho bệnh nhân giữ ấm và truyền hồng cầu, khoảng 70% bệnh nhân cần điều trị bằng thuốc. Các chiến lược dùng thuốc bao gồm việc nhắm mục tiêu vào tế bào B bằng các tác nhân như rituximab, như cũng như nhắm mục tiêu vào hệ thống bổ sung bằng các loại thuốc như eculizumab, mAb kháng C5 và pegbetacoplan, một chất ức chế mới của C3. Đáng chú ý, không có tác nhân nào trong số này được phê duyệt để sử dụng trong điều trị CAD.

Sutimlimab là kháng thể đơn dòng được nhân bản hóa hạng nhất nhắm vào tiểu đơn vị bổ thể C1, chịu trách nhiệm kích hoạt con đường bổ sung cổ điển. Nó đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào tháng 2 năm 2022, dưới tên thương hiệu Enjamyo (sutimlimab-jome), trở thành kháng thể đầu tiên liệu pháp được phê duyệt cho bệnh nhân mắc bệnh CAD. Sutimlimab cũng đã được Ủy ban Châu Âu phê duyệt vào tháng 11 năm 2022.

Enjaymo là thuốc kê toa dạng tiêm truyền, chứa hoạt chất Sutimlimab. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Sutimlimab 1100mg.

Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch 22ml.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Enjaymo

ENJAYMO (sutimlimab-jome) được chỉ định để điều trị tan máu ở người lớn mắc bệnh ngưng kết lạnh (CAD).

Cơ chế tác dụng thuốc

Sutimlimab-jome là một kháng thể đơn dòng globulin miễn dịch G (IgG), phân nhóm 4 (IgG4) (mAb) có tác dụng ức chế con đường bổ sung cổ điển (CP) và liên kết đặc biệt với thành phần protein bổ sung, tiểu thành phần s (C1s), một protease serine phân cắt C4. SutimlimabÂjome không ức chế lectin và các con đường thay thế. Sự ức chế con đường bổ sung cổ điển ở mức độ C1 sẽ ngăn cản sự lắng đọng của opsonin bổ sung trên bề mặt hồng cầu, dẫn đến ức chế tan máu ở bệnh nhân mắc bệnh CAD.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Các loại vắc xin được khuyến nghị

Tiêm vắc-xin cho bệnh nhân chống lại vi khuẩn đóng gói ít nhất 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị bằng ENJAYMO theo khuyến nghị mới nhất của Ủy ban Tư vấn về Thực hành Tiêm chủng (ACIP) dành cho bệnh nhân bị thiếu hụt bổ sung kéo dài. Nếu điều trị ENJAYMO khẩn cấp được chỉ định ở bệnh nhân chưa được tiêm chủng, hãy tiêm (các) vắc xin càng sớm càng tốt.

Phác đồ liều lượng khuyến nghị

Liều ENJAYMO được khuyến nghị cho bệnh nhân mắc CAD dựa trên trọng lượng cơ thể. Đối với bệnh nhân nặng từ 39 kg đến dưới 75 kg, liều khuyến cáo là 6.500 mg và đối với bệnh nhân nặng 75 kg trở lên, liều khuyến cáo là 7.500 mg. Quản lý ENJAYMO qua đường tiêm tĩnh mạch hàng tuần trong hai tuần đầu tiên, sau đó tiêm hai tuần một lần. Sử dụng ENJAYMO vào các thời điểm theo chế độ liều lượng được khuyến nghị hoặc trong vòng hai ngày kể từ những thời điểm này.

Nếu quên một liều, hãy dùng càng sớm càng tốt; sau đó, tiếp tục dùng thuốc hai tuần một lần. Nếu thời gian sau liều cuối cùng vượt quá 17 ngày, hãy dùng ENJAYMO hàng tuần trong hai tuần, sau đó dùng mỗi hai tuần một lần.

Cách dùng thuốc

ENJAYMO chỉ dùng để truyền tĩnh mạch.

Mỗi lọ ENJAYMO chỉ được dùng cho một liều duy nhất.

ENJAYMO có thể được sử dụng dưới dạng chế phẩm không pha loãng hoặc pha loãng.

Chống chỉ định thuốc

ENJAYMO chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với sutimlimab-jome hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Enjaymo?

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Nhiễm trùng nghiêm trọng

ENJAYMO có thể làm tăng khả năng nhạy cảm với các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, bao gồm cả nhiễm trùng do vi khuẩn đóng gói như Neisseria meningitidis (bất kỳ nhóm huyết thanh nào), Streptococcus pneumoniae và Haemophilusenzae.

Nhiễm trùng nghiêm trọng (vi khuẩn và virus) đã được báo cáo ở 15% (10/66) bệnh nhân dùng ENJAYMO từ hai nghiên cứu giai đoạn 3. Những bệnh nhiễm trùng này bao gồm nhiễm trùng đường tiết niệu với nhiễm trùng huyết, nhiễm trùng đường hô hấp, viêm phổi, viêm tai xương chũm và nhiễm trùng da. Một bệnh nhân (1,5%) tử vong do viêm phổi do Klebsiella.

Tiêm vắc-xin vi khuẩn đóng gói cho bệnh nhân theo khuyến nghị ACIP mới nhất dành cho bệnh nhân bị thiếu hụt bổ thể kéo dài. Tái chủng ngừa bệnh nhân theo khuyến nghị của ACIP.

Tiêm chủng cho những bệnh nhân chưa có tiền sử tiêm chủng vi khuẩn đóng gói ít nhất hai tuần trước khi nhận liều ENJAYMO đầu tiên. Nếu điều trị ENJAYMO khẩn cấp được chỉ định ở bệnh nhân chưa được tiêm chủng, hãy tiêm (các) vắc xin càng sớm càng tốt.

Tiêm vắc-xin làm giảm nhưng không loại trừ nguy cơ nhiễm khuẩn đóng nang.

Nếu điều trị ENJAYMO được dùng cho bệnh nhân bị nhiễm trùng toàn thân đang hoạt động, hãy theo dõi chặt chẽ các dấu hiệu và triệu chứng của tình trạng nhiễm trùng nặng hơn. Một số bệnh nhiễm trùng có thể nhanh chóng đe dọa tính mạng hoặc gây tử vong nếu không được nhận biết và điều trị kịp thời. Thông báo cho bệnh nhân về những dấu hiệu, triệu chứng này và các bước cần thực hiện để tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức. Cân nhắc việc ngừng điều trị ENJAYMO ở những bệnh nhân đang điều trị nhiễm trùng nặng. ENJAYMO chưa được nghiên cứu ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng toàn thân mãn tính như viêm gan B, viêm gan C hoặc HIV. Xem xét tình trạng miễn dịch của bệnh nhân khi bắt đầu điều trị bằng ENJAYMO.

Phản ứng liên quan đến truyền dịch

ENJAYMO chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với sutimlimab-jome hoặc bất kỳ thành phần không hoạt động nào [xem CHỐNG CHỈ ĐỊNH]. Sử dụng ENJAYMO có thể dẫn đến các phản ứng liên quan đến truyền dịch. Trong hai nghiên cứu giai đoạn 3, 19 trong số 66 (29%) bệnh nhân được điều trị bằng ENJAYMO đã gặp các phản ứng liên quan đến truyền dịch (ví dụ: khó thở, nhịp tim nhanh, buồn nôn, đỏ bừng, nhức đầu, hạ huyết áp, khó chịu ở ngực, ngứa, phát ban, chỗ tiêm phản ứng và chóng mặt) đã được báo cáo ở những bệnh nhân từ hai nghiên cứu lâm sàng. Một bệnh nhân đã ngừng sử dụng ENJAYMO vĩnh viễn do phản ứng liên quan đến truyền dịch.

Theo dõi bệnh nhân về các phản ứng liên quan đến truyền dịch và dừng lại nếu xảy ra phản ứng. Ngừng truyền ENJAYMO và tiến hành các biện pháp hỗ trợ thích hợp nếu xảy ra dấu hiệu phản ứng quá mẫn, chẳng hạn như mất ổn định về tim mạch hoặc suy hô hấp.

Nguy cơ mắc bệnh tự miễn

Dựa trên cơ chế hoạt động của nó, ENJAYMO có thể làm tăng nguy cơ phát triển các bệnh tự miễn dịch như bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE). Sự phát triển của bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) có liên quan đến tình trạng thiếu hụt bổ thể cổ điển do di truyền. Bệnh nhân mắc SLE hoặc bệnh tự miễn có kháng thể kháng nhân dương tính đã bị loại khỏi các thử nghiệm lâm sàng với ENJAYMO. Trong các thử nghiệm lâm sàng, 3/66 (4,5%) bệnh nhân bị tái phát hoặc làm nặng thêm bệnh tự miễn đã có từ trước. Theo dõi bệnh nhân đang được điều trị bằng ENJAYMO để tìm các dấu hiệu và triệu chứng và quản lý y tế.

Tan máu tái phát sau khi ngừng ENJAYMO

Nếu việc điều trị bằng ENJAYMO bị gián đoạn, hãy theo dõi chặt chẽ bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của tan máu tái phát, ví dụ: nồng độ bilirubin toàn phần hoặc lactate dehydrogenase (LDH) tăng kèm theo giảm hemoglobin hoặc tái xuất hiện các triệu chứng như mệt mỏi, khó thở, đánh trống ngực, hoặc tiểu huyết sắc tố. Cân nhắc khởi động lại ENJAYMO nếu có dấu hiệu và triệu chứng tan máu sau khi ngừng sử dụng.

Tương tác thuốc

Không có thông tin được cung cấp

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Thai kỳ

Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng ENJAYMO ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ liên quan đến thuốc gây dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sẩy thai hoặc kết quả bất lợi cho mẹ hoặc thai nhi. Các kháng thể globulin miễn dịch G (IgG) ở người được biết là có thể vượt qua hàng rào nhau thai; do đó, sutimlimab-jome có thể được truyền từ mẹ sang thai nhi đang phát triển. Trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, tiêm tĩnh mạch sutimlimab-jome cho khỉ mang thai trong quá trình hình thành cơ quan với liều gấp 2 đến 3 lần liều khuyến cáo tối đa ở người không gây ra tác dụng phụ đối với quá trình mang thai hoặc sự phát triển của con cái.

Cho con bú

Không có dữ liệu về sự hiện diện của sutimlimab-jome trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. IgG của mẹ được biết là có trong sữa mẹ. Tác động của việc tiếp xúc tại chỗ qua đường tiêu hóa và sự tiếp xúc toàn thân hạn chế ở trẻ bú mẹ với sutimlimab-jome vẫn chưa được biết rõ. Không thể rút ra kết luận nào về việc ENJAYMO có an toàn khi sử dụng trong thời kỳ cho con bú hay không. Cần xem xét lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với ENJAYMO và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do ENJAYMO hoặc từ tình trạng cơ bản của người mẹ.

Hiệu quả trên lâm sàng của thuốc Enjaymo

Enjaymo đã được chứng minh là cải thiện tình trạng thiếu máu tán huyết trong hai nghiên cứu chính liên quan đến tổng số 66 người lớn mắc bệnh CAD bị thiếu máu tán huyết từ trung bình đến nặng.

Trong nghiên cứu đầu tiên, những bệnh nhân gần đây chưa được truyền máu đã được dùng Enjaymo hoặc giả dược (một phương pháp điều trị giả). Sau khi điều trị trong 26 tuần, khoảng 73% (16 trong số 22) bệnh nhân dùng Enjaymo so với 15% (3 trong số 20) bệnh nhân dùng giả dược đã đáp ứng với điều trị, được đo bằng mức tăng hemoglobin ít nhất 1,5 g. mỗi dL và không cần truyền máu hoặc điều trị CAD khác.

Nghiên cứu thứ hai liên quan đến những bệnh nhân mắc CAD gần đây đã được truyền máu và đã nhận được Enjaymo trong 26 tuần. Thuốc không được so sánh với phương pháp điều trị khác. Nghiên cứu cho thấy 54% (13 trong số 24) bệnh nhân đáp ứng với điều trị, được đo bằng mức tăng huyết sắc tố ít nhất 2 g mỗi dL hoặc đạt mức huyết sắc tố ít nhất 12 g mỗi dl và không cần điều trị thêm. truyền máu hoặc điều trị CAD khác.

Đáp ứng với điều trị được duy trì trong suốt thời gian điều trị ở cả hai nghiên cứu nhưng giảm nhanh chóng sau khi kết thúc điều trị.

Các biện pháp khác cũng cho thấy sự giảm phá hủy hồng cầu và cải thiện chất lượng cuộc sống khi sử dụng Enjaymo.

Tác dụng phụ của thuốc Enjaymo

Enjaymo có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm:

• phát ban,
• khó thở,
• sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn,
• đau cơ,
• các triệu chứng giống như cúm,
• sưng tấy, đau và đỏ nghiêm trọng xung quanh chỗ tiêm hoặc vết thương,
• đau khớp hoặc sưng tấy,
• sốt,
• hụt hơi,
• nhịp tim nhanh, và
• phát ban

Nhận trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào được liệt kê ở trên.

Tác dụng phụ của Enjaymo bao gồm:

• nhiễm trùng đường hô hấp,
• nhiễm virus,
• bệnh tiêu chảy,
• khó tiêu,
• ho,
• đau khớp,
• viêm khớp và
• sưng tứ chi.

Thuốc Enjaymo mua ở đâu giá bao nhiêu?

Enjaymo hiện chưa được phân phối chính hãng tại Việt Nam. Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Tài liệu tham khảo:

https://www.rxlist.com/enjaymo-drug.htm#description