Evrysdi là thuốc gì?
Risdiplam là chất điều chỉnh ghép nối mRNA có khả dụng sinh học qua đường uống được sử dụng để điều trị teo cơ tủy sống (SMA). Thuốc làm tăng nồng độ protein SMN toàn thân bằng cách cải thiện hiệu quả phiên mã gen SMN2. Cơ chế hoạt động này tương tự như thuốc tiền nhiệm nusinersen, điểm khác biệt lớn nhất là đường dùng của chúng: nusinersen yêu cầu dùng qua đường nội tủy, cũng giống như liệu pháp gen một lần onasemnogene abeparvovec, trong khi risdiplam dễ dàng đạt được khả dụng sinh học qua đường uống.
Risdiplam đã được FDA chấp thuận vào tháng 8 năm 2020 để điều trị teo cơ tủy sống (SMA). Được thiết lập để rẻ hơn đáng kể so với các liệu pháp SMA hiện có khác, risdiplam dường như cung cấp một lựa chọn điều trị mới và tương đối dễ tiếp cận cho những bệnh nhân mắc SMA bất kể mức độ nghiêm trọng hay loại nào.
Thành phần trong thuốc Evrysdi bao gồm:
- Hoạt chất: Risdiplam 60mg.
- Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch uống 80ml.
- Xuất xứ: Roche.
Đặc điểm lâm sàng của thuốc Evrysdi
1. Chỉ định thuốc
Thuốc Evrysdi được chỉ định để điều trị teo cơ tủy sống 5q (SMA) ở những bệnh nhân được chẩn đoán lâm sàng mắc SMA loại 1, loại 2 hoặc loại 3 hoặc có một đến bốn bản sao SMN2.
2. Liều dùng, cách sử dụng thuốc
Liều dùng Evrysdi một lần mỗi ngày được khuyến cáo được xác định theo độ tuổi và cân nặng (xem Bảng 1). Evrysdi được uống một lần mỗi ngày sau bữa ăn vào cùng một thời điểm mỗi ngày.
| Tuổi* và cân nặng | Liều dùng khuyến cáo hàng ngày |
| < 2 tháng tuổi | 0,15 mg/kg |
| 2 tháng đến < 2 tuổi | 0,20 mg/kg |
| ≥ 2 tuổi (< 20 kg) | 0,25 mg/kg |
| ≥ 2 tuổi (≥ 20 kg) | 5 mg |
Nếu quên liều đã định, nên dùng liều đó càng sớm càng tốt nếu vẫn còn trong vòng 6 giờ kể từ liều đã định. Nếu không, nên bỏ qua liều đã quên và dùng liều tiếp theo vào thời điểm đã định thông thường vào ngày hôm sau.
Nếu không nuốt hết một liều hoặc nôn sau khi uống một liều Evrysdi, không nên dùng liều khác để bù cho liều đã uống. Liều tiếp theo nên dùng vào thời điểm đã định thông thường.
3. Ai không nên dùng thuốc này?
Quá mẫn cảm với hoạt chất hoặc bất kỳ tá dược nào của thuốc.
4. Cần thận trọng gì khi sử dụng thuốc Evrysdi?
Độc tính đối với phôi thai đã được quan sát thấy trong các nghiên cứu trên động vật. Bệnh nhân có khả năng sinh sản cần được thông báo về các rủi ro và phải sử dụng biện pháp tránh thai có hiệu quả cao trong quá trình điều trị và cho đến ít nhất 1 tháng sau liều cuối cùng ở bệnh nhân nữ và 4 tháng sau liều cuối cùng ở bệnh nhân nam. Tình trạng mang thai của bệnh nhân nữ có khả năng sinh sản cần được xác minh trước khi bắt đầu điều trị bằng Evrysdi.
Dựa trên các quan sát từ các nghiên cứu trên động vật, bệnh nhân nam không nên hiến tinh trùng trong khi điều trị và trong 4 tháng sau liều cuối cùng của Evrysdi. Trước khi bắt đầu điều trị, cần thảo luận về các chiến lược bảo tồn khả năng sinh sản với bệnh nhân nam có khả năng sinh sản. Tác động của Evrysdi đối với khả năng sinh sản của nam giới chưa được nghiên cứu ở người.
Tác động của thuốc Evrysdi đối với cấu trúc võng mạc được quan sát thấy trong các nghiên cứu an toàn phi lâm sàng chưa được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng với bệnh nhân SMA. Tuy nhiên, dữ liệu dài hạn vẫn còn hạn chế. Do đó, tính liên quan lâm sàng của những phát hiện không lâm sàng này trong dài hạn vẫn chưa được xác định.
5. Tương tác với thuốc khác
Risdiplam chủ yếu được chuyển hóa bởi các enzyme gan flavin monooxygenase 1 và 3 (FMO1 và 3), và cũng bởi các enzyme cytochrome P450 (CYP) 1A1, 2J2, 3A4 và 3A7. Risdiplam không phải là chất nền của protein kháng thuốc đa trị ở người 1 (MDR1).
Dựa trên dữ liệu trong ống nghiệm, risdiplam có thể làm tăng nồng độ trong huyết tương của các sản phẩm thuốc được đào thải qua MATE1 hoặc MATE2-K, chẳng hạn như metformin. Nếu không thể tránh dùng đồng thời, cần theo dõi độc tính liên quan đến thuốc và cân nhắc giảm liều lượng của sản phẩm thuốc dùng đồng thời nếu cần.
Khả năng gây ra tác dụng hiệp đồng của việc dùng đồng thời risdiplam với các thuốc gây độc võng mạc chưa được nghiên cứu. Do đó, cần thận trọng khi sử dụng đồng thời các thuốc có độc tính võng mạc đã biết hoặc nghi ngờ.
6. Dùng thuốc Evrysdi cho phụ nữ mang thai và cho con bú
Mang thai:
Không có dữ liệu về việc sử dụng Evrysdi ở phụ nữ mang thai. Các nghiên cứu trên động vật đã chỉ ra độc tính đối với khả năng sinh sản. Evrysdi không được khuyến cáo trong thời kỳ mang thai và ở những phụ nữ có khả năng sinh con không sử dụng biện pháp tránh thai.
Cho con bú:
Người ta không biết liệu risdiplam có bài tiết vào sữa mẹ hay không. Các nghiên cứu trên chuột cho thấy risdiplam được bài tiết vào sữa. Vì chưa rõ khả năng gây hại cho trẻ bú mẹ, nên khuyến cáo không nên cho con bú trong thời gian điều trị.
7. Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc
Evrysdi không ảnh hưởng hoặc ảnh hưởng không đáng kể đến khả năng lái xe và sử dụng máy móc.
8. Tác dụng phụ của thuốc Evrysdi
Ở những bệnh nhân SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh, các phản ứng có hại phổ biến nhất được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng của Evrysdi là sốt (54,8%), phát ban (29,0%) và tiêu chảy (19,4%).
Ở những bệnh nhân SMA khởi phát muộn, các phản ứng có hại phổ biến nhất được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng của Evrysdi là sốt (21,7%), đau đầu (20,0%), tiêu chảy (16,7%) và phát ban (16,7%).
Bảo quản, hạn sử dụng
Bảo quản nhiệt độ dưới 30 độ C, tránh ánh sáng.
Hạn dùng 24 tháng kể từ ngày sản xuất.
Thuốc Evrysdi mua ở đâu giá bao nhiêu?
Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.
Tài liệu tham khảo:
Sản phẩm tương tự
THUỐC ĐẶC TRỊ
