Spinraza là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.
Spinraza là thuốc gì? công dụng?
Spinraza là thuốc dùng để điều trị chứng teo cơ cột sống 5q (SMA), một bệnh di truyền gây suy nhược và teo cơ trong đó có cơ phổi. Căn bệnh này có liên quan đến khiếm khuyết trên nhiễm sắc thể 5q và các triệu chứng thường bắt đầu ngay sau khi sinh.
Do số lượng bệnh nhân mắc SMA thấp nên căn bệnh này được coi là ‘hiếm’ và Spinraza được chỉ định là ‘thuốc mồ côi’ (một loại thuốc dùng trong các bệnh hiếm gặp) vào ngày 2 tháng 4 năm 2012.
Thành phần trong thuốc Spinraza bao gồm:
Hoạt chất: Nusinersen 12mg.
Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch tiêm 5ml.
Xuất xứ: Biogen.
Liều dùng, cách sử dụng thuốc
Việc điều trị bằng Spinraza chỉ nên được bắt đầu bởi bác sĩ có kinh nghiệm trong việc kiểm soát chứng teo cơ cột sống (SMA).
Quyết định điều trị phải dựa trên đánh giá của chuyên gia riêng lẻ về lợi ích dự kiến của việc điều trị đối với cá nhân đó, cân nhắc với nguy cơ tiềm ẩn khi điều trị bằng Spinraza. Những bệnh nhân bị hạ huyết áp nặng và suy hô hấp khi sinh, trong đó Spinraza chưa được nghiên cứu, có thể không nhận được lợi ích có ý nghĩa lâm sàng do thiếu hụt protein tế bào thần kinh vận động sống sót (SMN) nghiêm trọng.
Liều lượng
Liều lượng khuyến cáo là 12 mg (5 ml) mỗi lần dùng.
Nên bắt đầu điều trị bằng Spinraza càng sớm càng tốt sau khi chẩn đoán với 4 liều nạp vào các Ngày 0, 14, 28 và 63. Nên dùng liều duy trì 4 tháng một lần sau đó.
Thời gian điều trị
Thông tin về hiệu quả lâu dài của sản phẩm thuốc này không có sẵn. Nhu cầu tiếp tục điều trị nên được xem xét thường xuyên và cân nhắc trên từng cá nhân tùy thuộc vào biểu hiện lâm sàng và đáp ứng của bệnh nhân với điều trị.
Cách dùng thuốc
Spinraza được sử dụng để tiêm vào vùng thắt lưng.
Việc điều trị nên được thực hiện bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm thực hiện chọc dò tủy sống.
Spinraza được dùng dưới dạng tiêm bolus vào trong vỏ trong vòng 1 đến 3 phút, sử dụng kim gây tê tủy sống. Không được tiêm thuốc ở những vùng da có dấu hiệu nhiễm trùng hoặc viêm. Khuyến cáo nên loại bỏ thể tích dịch não tủy (CSF), tương đương với thể tích Spinraza được tiêm, trước khi dùng Spinraza.
Có thể cần phải dùng thuốc an thần khi sử dụng Spinraza, tùy theo tình trạng lâm sàng của bệnh nhân.
Siêu âm (hoặc các kỹ thuật hình ảnh khác) có thể được xem xét để hướng dẫn tiêm Spinraza vào tủy sống, đặc biệt ở những bệnh nhân trẻ tuổi và những bệnh nhân bị vẹo cột sống.
Hiệu quả trên lâm sàng của Spinraza
Một nghiên cứu chính, bao gồm 121 trẻ sơ sinh (có độ tuổi trung bình 7 tháng) mắc bệnh SMA, cho thấy Spinraza có hiệu quả trong việc cải thiện khả năng vận động khi so sánh với giả dược (tiêm giả).
Sau một năm điều trị, 51% trẻ sơ sinh dùng Spinraza (37 trên 73) cho thấy sự tiến bộ trong việc phát triển khả năng kiểm soát đầu, lăn, ngồi, bò, đứng và đi, trong khi không thấy tiến triển tương tự ở bất kỳ trẻ nào dùng giả dược. Ngoài ra, hầu hết trẻ sơ sinh được điều trị bằng Spinraza đều sống sót lâu hơn và cần hỗ trợ hô hấp muộn hơn so với những trẻ dùng giả dược.
Một nghiên cứu khác đánh giá hiệu quả của Spinraza ở trẻ em mắc bệnh SMA ít nghiêm trọng hơn và được chẩn đoán ở giai đoạn muộn hơn (tuổi trung bình là 3 tuổi). Sau 15 tháng điều trị, 57% trẻ dùng Spinraza cho thấy sự cải thiện về vận động so với 26% trẻ dùng giả dược.
Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Spinraza?
Chống chỉ định
Quá mẫn cảm với hoạt chất hoặc với bất kỳ tá dược nào của thuốc.
Cảnh báo và thận trọng thuốc
Thủ tục chọc dò tủy sống
Có nguy cơ xảy ra các phản ứng bất lợi khi thực hiện thủ thuật chọc dò tủy sống (ví dụ: nhức đầu, đau lưng, nôn mửa. Những khó khăn tiềm tàng với đường dùng này có thể gặp ở những bệnh nhân còn rất trẻ và những người bị chứng vẹo cột sống. Việc sử dụng siêu âm hoặc các kỹ thuật hình ảnh khác để hỗ trợ tiêm Spinraza vào trong vỏ não có thể được xem xét theo quyết định của bác sĩ.
Giảm tiểu cầu và bất thường đông máu
Giảm tiểu cầu và các bất thường về đông máu, bao gồm cả giảm tiểu cầu trầm trọng cấp tính, đã được quan sát thấy sau khi dùng các oligonucleotide antisense tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch khác. Nếu được chỉ định lâm sàng, nên xét nghiệm tiểu cầu và đông máu trong phòng thí nghiệm trước khi dùng Spinraza.
Độc tính trên thận
Độc tính trên thận đã được quan sát thấy sau khi tiêm các oligonucleotide antisense tiêm dưới da và tiêm tĩnh mạch khác. Nếu được chỉ định lâm sàng, nên xét nghiệm protein nước tiểu (tốt nhất là sử dụng mẫu nước tiểu đầu tiên vào buổi sáng). Đối với trường hợp protein niệu tăng cao dai dẳng, cần xem xét đánh giá thêm.
Não úng thủy
Đã có báo cáo về bệnh não úng thủy lây truyền không liên quan đến viêm màng não hoặc chảy máu ở những bệnh nhân được điều trị bằng nusinersen sau khi đưa thuốc ra thị trường. Một số bệnh nhân được cấy shunt tâm thất-phúc mạc. Ở những bệnh nhân bị suy giảm ý thức, nên xem xét đánh giá bệnh não úng thủy. Hiện tại, những lợi ích và rủi ro của việc điều trị bằng nusinersen ở bệnh nhân mắc shunt tâm thất-phúc mạc vẫn chưa được biết rõ và việc duy trì điều trị cần phải được xem xét cẩn thận.
Tương tác thuốc
Không có nghiên cứu tương tác đã được thực hiện. Các nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng nusinersen không phải là chất gây cảm ứng hoặc ức chế chuyển hóa qua trung gian CYP450. Các nghiên cứu in vitro chỉ ra rằng khả năng tương tác với nusinersen do cạnh tranh liên kết với protein huyết tương hoặc cạnh tranh hoặc ức chế các chất vận chuyển là thấp.
Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú
Thai kỳ
Không có hoặc có rất ít dữ liệu về việc sử dụng nusinersen ở phụ nữ mang thai. Các nghiên cứu trên động vật không chỉ ra tác hại trực tiếp hoặc gián tiếp liên quan đến độc tính sinh sản. Để phòng ngừa, tốt nhất nên tránh sử dụng nusinersen trong thời kỳ mang thai.
Cho con bú
Không biết liệu nusinersen/chất chuyển hóa có được bài tiết qua sữa mẹ hay không.
Không thể loại trừ nguy cơ đối với trẻ sơ sinh/trẻ sơ sinh. Phải đưa ra quyết định ngừng cho con bú hay ngừng/tránh điều trị bằng nusinersen, có tính đến lợi ích của việc cho con bú đối với trẻ và lợi ích của việc điều trị đối với người phụ nữ.
Khả năng sinh sản
Trong các nghiên cứu về độc tính ở động vật, không quan sát thấy ảnh hưởng nào đến khả năng sinh sản của nam và nữ. Không có dữ liệu về tác động tiềm tàng lên khả năng sinh sản ở người.
Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc
Nusinersen không có hoặc ảnh hưởng không đáng kể đến khả năng lái xe và vận hành máy móc.
Quá liều và cách xử trí
Không có trường hợp quá liều nào liên quan đến phản ứng bất lợi được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng.
Trong trường hợp quá liều, cần cung cấp dịch vụ chăm sóc y tế hỗ trợ bao gồm tư vấn với chuyên gia chăm sóc sức khỏe và theo dõi chặt chẽ tình trạng lâm sàng của bệnh nhân.
Tác dụng phụ của thuốc Spinraza
Các tác dụng phụ thường gặp nhất với Spinraza (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trên 10 người) là đau đầu, đau lưng và nôn mửa. Những tác dụng phụ này được cho là do tiêm thuốc vào cột sống. Ở trẻ sơ sinh, một số tác dụng phụ không thể đánh giá được vì chúng không thể truyền đạt chúng.
Để biết danh sách đầy đủ tất cả các tác dụng phụ và hạn chế với Spinraza, hãy xem tờ rơi gói.
Thuốc Spinraza mua ở đâu giá bao nhiêu?
Spinraza hiện chưa được phân phối chính hãng tại Việt Nam. Liên hệ 0969870429 để được tư vấn và báo giá tốt nhất.
Tài liệu tham khảo:
Sản phẩm tương tự
THUỐC ĐẶC TRỊ
