Thuốc Vyondys 100mg Golodirsen trị bệnh Loạn dưỡng cơ Duchenne

0₫

Thuốc Vyondys 100mg Golodirsen giá bao nhiêu? Thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ duchenne (DMD)? Mua thuốc Vyondys ở đâu? liều dùng cách dùng? tác dụng phụ thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001563 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Vyondys là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Vyondys là thuốc gì?

Golodirsen là một oligome antisense morpholino được thiết kế để điều trị khoảng 8% bệnh nhân mắc chứng Loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Đây là một tình trạng liên kết với nhiễm sắc thể X dẫn đến thoái hóa cơ tiến triển bắt đầu từ thời thơ ấu, khiến nhiều bệnh nhân phải ngồi xe lăn ở tuổi. Thông thường, bệnh nhân không chịu nổi tình trạng này ở độ tuổi 30 hoặc trẻ hơn do các biến chứng về tim và hô hấp. Một loại thuốc tương tự được sử dụng để điều trị các loại DMD khác là eteplirsen, nhắm vào một đột biến gen khác.

Golodirsen được phát triển bởi Sarepta Therapeutics và được FDA cấp phép nhanh chóng vào ngày 12 tháng 12 năm 2019 do nhu cầu cấp thiết về loại thuốc này ở những bệnh nhân mắc một dạng bệnh DMD nhất định. Việc tiếp tục phê duyệt loại thuốc này sẽ phụ thuộc vào kết quả của các thử nghiệm lâm sàng xác nhận lợi ích lâm sàng của nó. Golodirsen ban đầu bị từ chối để được FDA chấp thuận vì lo ngại về khả năng gây độc cho thận, tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng không cho thấy độc tính đáng kể.

Vyondys là thuốc kê toa dạng tiêm truyền, chứa hoạt chất Golodirsen. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Golodirsen 100mg.

Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch tiêm 2ml.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Vyondys

VYONDYS 53 được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân đã xác nhận đột biến gen DMD có thể bỏ qua exon 53. Chỉ định này được phê duyệt dưới sự phê duyệt cấp tốc dựa trên sự gia tăng sản xuất dystrophin ở cơ xương được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng VYONDYS 53 [xem Nghiên cứu lâm sàng]. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

Cơ chế tác dụng thuốc bao gồm:

Golodirsen được thiết kế để liên kết với exon 53 của pre-mRNA dystrophin dẫn đến loại trừ exon này trong quá trình xử lý mRNA ở những bệnh nhân có đột biến gen có thể bỏ qua exon 53. Việc bỏ qua Exon 53 nhằm mục đích cho phép sản xuất protein dystrophin bị cắt ngắn bên trong ở những bệnh nhân có đột biến gen có thể bỏ qua exon 53.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Giám sát để đánh giá sự an toàn

Nên đo Cystatin C trong huyết thanh, que thăm nước tiểu và tỷ lệ protein/creatinine trong nước tiểu trước khi bắt đầu VYONDYS 53. Xem xét đo mức lọc cầu thận trước khi bắt đầu VYONDYS 53. Nên theo dõi độc tính trên thận trong quá trình điều trị. Lấy mẫu nước tiểu trước khi truyền VYONDYS 53 hoặc ít nhất 48 giờ sau lần truyền gần đây nhất.

Liều dùng tham khảo

Liều lượng khuyến nghị của VYONDYS 53 là 30 miligam mỗi kg dùng mỗi tuần một lần dưới dạng truyền tĩnh mạch trong 35 đến 60 phút qua bộ lọc 0,2 micron nội tuyến.

Nếu bỏ lỡ một liều VYONDYS 53, có thể dùng liều này càng sớm càng tốt sau liều đã định.

Hướng dẫn chuẩn bị

VYONDYS 53 được cung cấp dưới dạng lọ đơn liều dưới dạng dung dịch đậm đặc không chứa chất bảo quản, cần pha loãng trước khi dùng. Các sản phẩm thuốc tiêm nên được kiểm tra bằng mắt về các hạt và sự đổi màu trước khi dùng, bất cứ khi nào dung dịch và bao bì cho phép. Sử dụng kỹ thuật vô trùng.

Tính toán tổng liều VYONDYS 53 sẽ được sử dụng dựa trên cân nặng của bệnh nhân và liều khuyến cáo là 30 miligam mỗi kg. Xác định thể tích VYONDYS 53 cần thiết và số lọ chính xác để cung cấp đầy đủ liều lượng tính toán.
Để lọ ấm đến nhiệt độ phòng. Trộn lượng chứa trong mỗi lọ bằng cách đảo ngược nhẹ nhàng 2 hoặc 3 lần. Đừng lắc.
Kiểm tra trực quan từng lọ VYONDYS 53. Dung dịch này là chất lỏng trong suốt đến hơi trắng đục, không màu và có thể chứa một lượng nhỏ các hạt vô định hình nhỏ, màu trắng đến trắng nhạt. Không sử dụng nếu dung dịch trong lọ bị đục, đổi màu hoặc chứa các hạt lạ ngoài một lượng nhỏ các hạt vô định hình nhỏ, màu trắng đến trắng nhạt.
Với một ống tiêm được trang bị kim không lõi cỡ 21 hoặc nhỏ hơn, rút thể tích tính toán của VYONDYS 53 từ số lọ thích hợp.
Pha loãng VYONDYS 53 đã thu hồi trong Thuốc tiêm Natri Clorua 0,9%, USP, để tạo thành tổng thể tích từ 100 đến 150 mL. Nhẹ nhàng đảo ngược 2 đến 3 lần để trộn. Đừng lắc. Kiểm tra trực quan dung dịch đã pha loãng. Không sử dụng nếu dung dịch bị đục, đổi màu hoặc chứa các hạt lạ ngoài một lượng nhỏ các hạt vô định hình nhỏ, màu trắng đến trắng nhạt.
Quản lý dung dịch pha loãng thông qua bộ lọc 0,2 micron nội tuyến.
VYONDYS 53 không chứa chất bảo quản và nên dùng ngay sau khi pha loãng. Truyền hoàn toàn VYONDYS 53 đã pha loãng trong vòng 4 giờ sau khi pha loãng. Nếu không thể sử dụng ngay, sản phẩm đã pha loãng có thể được bảo quản trong tối đa 24 giờ ở nhiệt độ 2°C đến 8°C (36°F đến 46°F). Đừng đóng băng. Loại bỏ VYONDYS 53 không sử dụng.

Hiệu quả trên lâm sàng của Vyondys

Sau khi điều trị bằng VYONDYS 53, tất cả các bệnh nhân được đánh giá (n=25) trong Nghiên cứu 1 Phần 2 [xem Nghiên cứu lâm sàng] đều có sự gia tăng bỏ qua exon 53 được chứng minh bằng phản ứng chuỗi polymerase phiên mã ngược (RT-PCR), so với ban đầu.

Trong Nghiên cứu 1 Phần 2 [xem Nghiên cứu lâm sàng], nồng độ dystrophin được đánh giá bằng xét nghiệm Sarepta Western blot đã tăng từ 0,10% (SD 0,07) mức bình thường ở mức cơ bản lên 1,02% (SD 1,03) mức bình thường sau 48 tuần điều trị bằng VYONDYS 53 Sự thay đổi trung bình của dystrophin so với ban đầu sau 48 tuần điều trị bằng VYONDYS 53 là 0,92% (SD 1,01) so với mức bình thường (p<0,001); mức thay đổi trung bình so với mức cơ bản là 0,88%. Sự gia tăng biểu hiện protein dystrophin này có mối tương quan tích cực với mức độ bỏ qua exon. Mức độ Dystrophin được Western blot đánh giá có thể bị ảnh hưởng đáng kể bởi sự khác biệt trong xử lý mẫu, kỹ thuật phân tích, tài liệu tham khảo và phương pháp định lượng. Do đó, việc so sánh kết quả dystrophin từ các quy trình xét nghiệm khác nhau sẽ cần có tài liệu tham khảo được tiêu chuẩn hóa và các nghiên cứu bắc cầu bổ sung.

Việc định vị chính xác dystrophin bị cắt cụt vào màng cơ trong các sợi cơ của bệnh nhân được điều trị bằng golodirsen đã được chứng minh bằng phương pháp nhuộm miễn dịch huỳnh quang.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Vyondys?

Chống chỉ định

Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kỳ thành phần nào của thuốc.

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Phản ứng quá mẫn

Phản ứng quá mẫn, bao gồm phát ban, sốt, ngứa, nổi mề đay, viêm da và bong tróc da đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng VYONDYS 53, một số cần điều trị. Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn, hãy tiến hành điều trị y tế thích hợp và cân nhắc việc truyền chậm lại hoặc gián đoạn liệu pháp VYONDYS 53.

Độc tính thận

Độc tính trên thận đã được quan sát thấy ở động vật dùng golodirsen [xem Sử dụng ở các nhóm đối tượng cụ thể]. Mặc dù độc tính trên thận không được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng với VYONDYS 53, nhưng trải nghiệm lâm sàng với VYONDYS 53 còn hạn chế và độc tính trên thận, bao gồm cả viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense. Cần theo dõi chức năng thận ở những bệnh nhân dùng VYONDYS 53. Do ảnh hưởng của việc giảm khối lượng cơ xương đến việc đo creatinine, creatinine có thể không phải là thước đo đáng tin cậy để đánh giá chức năng thận ở bệnh nhân DMD. Nên đo Cystatin C trong huyết thanh, que thăm nước tiểu và tỷ lệ protein/creatinine trong nước tiểu trước khi bắt đầu VYONDYS 53. Cũng nên cân nhắc đo mức lọc cầu thận bằng cách sử dụng dấu hiệu lọc ngoại sinh trước khi bắt đầu VYONDYS 53. Trong quá trình điều trị, hãy theo dõi que thử nước tiểu hàng tháng và huyết thanh Cystatin C và tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu ba tháng một lần. Chỉ nên sử dụng nước tiểu được cho là không có VYONDYS 53 bài tiết để theo dõi protein trong nước tiểu. Có thể sử dụng nước tiểu thu được vào ngày truyền VYONDYS 53 trước khi truyền hoặc nước tiểu thu được ít nhất 48 giờ sau lần truyền gần đây nhất. Ngoài ra, hãy sử dụng xét nghiệm trong phòng thí nghiệm không sử dụng thuốc thử pyrogallol đỏ, vì thuốc thử này có khả năng phản ứng chéo với bất kỳ VYONDYS 53 nào được bài tiết qua nước tiểu và do đó dẫn đến kết quả dương tính giả với protein nước tiểu.

Nếu phát hiện thấy sự gia tăng dai dẳng nồng độ Cysatin C huyết thanh hoặc protein niệu, hãy chuyển đến bác sĩ chuyên khoa thận nhi khoa để đánh giá thêm.