Thuốc Bylvay 200mcg Odevixibat trị ứ mật

0₫

Thuốc Bylvay 200mcg Odevixibat giá bao nhiêu? Thuốc mới trị bệnh ứ mật trong gan tiến triển có tính chất gia đình (PFIC)? mua thuốc Bylvay ở đâu hn hcm? liều dùng cách dùng thuốc? tác dụng phụ?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001604 Danh mục: Chưa phân loại, THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Bylvay là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Bylvay là thuốc gì?

Odevixibat, hay A4250, là một chất ức chế đồng vận chuyển natri/axit mật hồi tràng được chỉ định để điều trị ngứa ở bệnh nhân trên 3 tháng tuổi bị ứ mật trong gan tiến triển trong gia đình (PFIC). Odevixibat là lựa chọn điều trị không phẫu thuật đầu tiên được phê duyệt cho PFIC. Các phương pháp điều trị trước đây cho PFIC bao gồm chất cô lập axit mật như axit ursodeoxycholic.

Odevixibat đã được FDA và Bộ Y tế Canada phê duyệt lần lượt vào ngày 20 tháng 7 năm 2021 và ngày 13 tháng 11 năm 2023.

Bylvay là thuốc kê toa đường uống, chứa hoạt chất Odevixibat. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: odevixibat 200mcg.

Đóng gói: lọ 30 viên nang.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Bylvay

Bylvay được chỉ định để điều trị bệnh ứ mật trong gan tiến triển có tính chất gia đình (PFIC) ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên.

Cơ chế tác dụng thuốc

Ứ mật trong gan tiến triển quen thuộc (PFIC) là một nhóm các rối loạn lặn trên nhiễm sắc thể thường dẫn đến ứ mật, xơ hóa và cuối cùng là cần phải ghép gan. Bệnh nhân mắc PFIC cần được ghép gan hoặc phát triển ung thư biểu mô tế bào gan trong vài năm đầu đời. Nhiều bệnh nhân mắc PFIC cần được ghép gan hoặc phát triển ung thư biểu mô tế bào gan trong vài năm đầu đời. những bệnh nhân này bị ngứa nặng. Cơ chế chính xác của ngứa là PFIC chưa được biết rõ, nhưng nồng độ axit mật thấp hơn đã được chứng minh là làm giảm ngứa. Bệnh nhân mắc một số dạng PFIC loại 2, liên quan đến bệnh không phải bơm xuất muối mật có chức năng hoặc không có chức năng, dự kiến sẽ không được hưởng lợi từ việc điều trị bằng odevixibat.

Chất đồng vận chuyển natri/axit mật hồi tràng là một glycoprotein vận chuyển chịu trách nhiệm tái hấp thu 95% axit mật ở đoạn xa hồi tràng. Odevixibat là một chất ức chế thuận nghịch của chất vận chuyển natri/axit mật hồi tràng. Bệnh nhân dùng odevixibat trong một tuần đã trải qua giảm 56% diện tích axit mật dưới đường cong với liều 3 mg mỗi ngày một lần. Liều 1,5 mg hàng ngày dẫn đến giảm 43% diện tích axit mật dưới đường cong.

Sự tái hấp thu axit mật giảm, dẫn đến giảm kích thích FXR, làm giảm biểu hiện FGF19, giảm sự liên kết của FGF19 với FGF4R, giảm sự ức chế tổng hợp axit mật. Sự tổng hợp thêm các axit mật sẽ không được tái hấp thu ở ruột góp phần gây ra giảm mức lipoprotein mật độ thấp.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Việc điều trị phải được bắt đầu và giám sát bởi các bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý PFIC.

Liều lượng

Liều khuyến cáo của odevixibat là 40 mcg/kg dùng đường uống mỗi ngày một lần vào buổi sáng. Odevixibat có thể uống cùng hoặc không cùng thức ăn.

Bảng 1 cho thấy hàm lượng và số lượng viên nang nên dùng hàng ngày dựa trên trọng lượng cơ thể để đạt liều xấp xỉ 40 mcg/kg/ngày.

Bảng 1: Số viên nang Bylvay cần thiết để đạt được liều danh nghĩa 40 mcg/kg/ngày

Trọng lượng cơ thể (kg)	Số lượng viên nang 200 mcg		Số lượng viên nang 400 mcg
4 đến < 7.5	1
7.5 đến < 12.5	2	hoặc	1
12.5 đến < 17.5	3
17.5 đến < 25.5	4	hoặc	2
25.5 đến < 35.5	6	hoặc	3
35.5 đến < 45.5	8	hoặc	4
45.5 đến < 55.5	10	hoặc	5
≥ 55.5	12	hoặc	6

Tăng liều

Sự cải thiện tình trạng ngứa và giảm nồng độ axit mật trong huyết thanh có thể xảy ra dần dần ở một số bệnh nhân sau khi bắt đầu điều trị bằng odevixibat. Nếu không đạt được đáp ứng lâm sàng đầy đủ sau 3 tháng điều trị liên tục, có thể tăng liều lên 120 mcg/kg/ngày.

Quên liều

Nếu quên một liều odevixibat, bệnh nhân nên uống liều đã quên càng sớm càng tốt và không dùng quá một liều mỗi ngày.

Cách dùng thuốc

Bylvay được dùng bằng đường uống. Uống cùng hoặc không cùng thức ăn vào buổi sáng.

Viên nang lớn hơn 200 mcg và 600 mcg được dùng để mở và rắc vào thức ăn nhưng có thể nuốt cả viên.

Viên nang nhỏ hơn 400 mcg và 1 200 mcg được dùng để nuốt cả viên nhưng có thể mở ra và rắc vào thức ăn.

Nếu nuốt cả viên nang, bệnh nhân nên được hướng dẫn uống với một cốc nước vào buổi sáng.

Chống chỉ định

Không dùng Bylvay trong các trường hợp: quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Bylvay?

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Cơ chế hoạt động của odevixibat đòi hỏi phải duy trì sự lưu thông gan ruột của axit mật và vận chuyển muối mật vào ống mật. Các tình trạng, thuốc hoặc thủ thuật phẫu thuật làm suy yếu khả năng vận động của đường tiêu hóa hoặc tuần hoàn gan ruột của axit mật, bao gồm cả việc vận chuyển muối mật đến ống mật có khả năng làm giảm hiệu quả của odevixibat. Vì lý do này, v.d. những bệnh nhân mắc PFIC2 bị thiếu hoàn toàn hoặc thiếu chức năng của protein Bơm xuất muối mật (BSEP) (tức là những bệnh nhân có phân nhóm BSEP3 của PFIC2) sẽ không đáp ứng với odevixibat.

Có rất ít hoặc không có dữ liệu lâm sàng về odevixibat trong các phân nhóm PFIC ngoài 1 và 2.

Bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh C) chưa được nghiên cứu. Xét nghiệm chức năng gan định kỳ nên được xem xét đối với những bệnh nhân bị suy gan nặng.

Tiêu chảy đã được báo cáo là phản ứng bất lợi thường gặp khi dùng odevixibat. Tiêu chảy có thể dẫn đến mất nước. Bệnh nhân cần được theo dõi thường xuyên để đảm bảo đủ nước trong các đợt tiêu chảy.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, nồng độ các xét nghiệm chức năng gan tăng lên đã được quan sát thấy ở một số bệnh nhân dùng odevixibat. Khuyến cáo đánh giá các xét nghiệm chức năng gan (alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, phosphatase kiềm và bilirubin toàn phần) cho tất cả bệnh nhân trước khi bắt đầu dùng Bylvay, kèm theo sự theo dõi theo thực hành lâm sàng tiêu chuẩn.

Đối với những bệnh nhân có kết quả xét nghiệm chức năng gan tăng cao, cần cân nhắc theo dõi thường xuyên hơn.

Khuyến cáo đánh giá nồng độ vitamin tan trong chất béo (Vitamin A, D, E) và tỷ lệ bình thường hóa quốc tế (INR) cho tất cả bệnh nhân trước khi bắt đầu dùng Bylvay, với sự theo dõi theo thực hành lâm sàng tiêu chuẩn.

Điều trị bằng odevixibat có thể ảnh hưởng đến sự hấp thu của các thuốc tan trong chất béo, bao gồm cả thuốc tránh thai đường uống ưa mỡ.

Tương tác thuốc

Tương tác qua trung gian vận chuyển

Odevixibat là chất nền cho chất vận chuyển dòng chảy P-glycoprotein (P-gp). Ở người lớn khỏe mạnh, sử dụng đồng thời với chất ức chế P-gp mạnh itraconazol làm tăng nồng độ trong huyết tương của một liều duy nhất odevixibat 7 200 mcg khoảng 50-60%. Sự gia tăng này không được coi là có ý nghĩa lâm sàng. Không xác định được tương tác qua trung gian vận chuyển có liên quan nào khác trong ống nghiệm.

Tương tác qua trung gian Cytochrome P450

In vitro, odevixibat không cảm ứng enzym CYP.

Trong các nghiên cứu in vitro, odevixibat được chứng minh là chất ức chế CYP3A4/5.

Ở người trưởng thành khỏe mạnh, việc sử dụng đồng thời odevixibat làm giảm diện tích dưới đường cong (AUC) của midazolam đường uống (một chất nền của CYP3A4) xuống 30% và mức phơi nhiễm 1-OH-midazolam dưới 20%, điều này không được coi là có ý nghĩa lâm sàng.

Không có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện giữa UDCA và rifampicin.

Không có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện với thuốc tránh thai nội tiết tố đường uống hoặc các sản phẩm thuốc ưa mỡ khác. Không thể loại trừ khả năng hấp thu của thuốc tránh thai đường uống bị ảnh hưởng khi sử dụng đồng thời với odevixibat.

Trong các thử nghiệm lâm sàng, người ta thấy mức độ vitamin tan trong chất béo giảm ở một số bệnh nhân dùng odevixibat. Cần theo dõi mức độ vitamin tan trong chất béo.

Dân số trẻ em

Không có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện ở bệnh nhi. Không có sự khác biệt được mong đợi giữa dân số người lớn và trẻ em.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Thai kỳ

Không có hoặc có rất ít dữ liệu về việc sử dụng odevixibat ở phụ nữ mang thai. Các nghiên cứu trên động vật đã cho thấy độc tính sinh sản. Bylvay không được khuyến cáo sử dụng trong thời kỳ mang thai và ở những phụ nữ trong độ tuổi sinh sản không sử dụng biện pháp tránh thai.

Cho con bú

Người ta chưa biết liệu odevixibat hoặc các chất chuyển hóa của nó có được bài tiết qua sữa mẹ hay không. Không có đủ thông tin về sự bài tiết odevixibat qua sữa động vật.

Không thể loại trừ nguy cơ đối với trẻ sơ sinh/trẻ sơ sinh. Phải đưa ra quyết định ngừng cho con bú hay ngừng/tránh điều trị bằng Bylvay, có tính đến lợi ích của việc cho con bú sữa mẹ đối với trẻ và lợi ích của việc điều trị đối với người mẹ.

Khả năng sinh sản

Không có dữ liệu về khả năng sinh sản ở người. Các nghiên cứu trên động vật không chỉ ra bất kỳ tác động trực tiếp hoặc gián tiếp nào đến khả năng sinh sản hoặc sinh sản.

Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc

Bylvay không có hoặc ảnh hưởng không đáng kể đến khả năng lái xe và vận hành máy móc.

Hiệu quả trên lâm sàng của thuốc Bylvay

Bylvay có hiệu quả hơn giả dược (điều trị giả) trong việc giảm mức độ nghiêm trọng của PFIC trong một nghiên cứu chính, bao gồm 62 bệnh nhân từ 6 tháng đến 18 tuổi. Thước đo chính về hiệu quả dựa trên số lượng bệnh nhân có nồng độ axit mật trong máu giảm ít nhất 70% sau 24 tuần điều trị.

Điều trị bằng Bylvay đã dẫn đến mức giảm cần thiết ở khoảng 44% (10 trong số 23) bệnh nhân dùng liều tiêu chuẩn (40 microgam/kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày) và khoảng 21% (4 trong số 19) bệnh nhân dùng thuốc này. liều tối đa hàng ngày (120 microgam/kg trọng lượng cơ thể mỗi ngày), so với 0% (0 trên 20) ở những người dùng giả dược. Nghiên cứu cũng cho thấy Bylvay có thể cải thiện các triệu chứng như ngứa và ngăn ngừa sự chậm phát triển của trẻ.

Tác dụng phụ của thuốc Bylvay

Các tác dụng phụ thường gặp nhất với Bylvay (có thể ảnh hưởng đến 1 trên 10 người) là phân mềm, tiêu chảy, đau bụng và gan to. Để biết danh sách đầy đủ các tác dụng phụ của Bylvay, hãy xem tờ rơi hướng dẫn sử dụng.