Livmarli là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.
Livmarli là thuốc gì?
Maralixibat (còn được gọi là SHP625, LUM001 và lopixibat) là một chất ức chế vận chuyển axit mật hồi tràng, như odevixibat. Maralixibat được chỉ định để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille.
Trước đây, những bệnh nhân bị ngứa ứ mật liên quan đến hội chứng Alagille đã được điều trị bằng thuốc kháng histamine, rifampin, axit ursodeoxycholic, cholestyramine, naltrexone và sertraline đơn thuần hoặc kết hợp. Không có thử nghiệm lâm sàng nào được thực hiện để đánh giá hiệu quả của các phương pháp điều trị này đối với ngứa và điều trị ứ mật được đưa ra dựa trên kinh nghiệm lâm sàng của người kê đơn. Các can thiệp phẫu thuật như chuyển một phần mật bên ngoài và loại trừ hồi tràng cũng đã được sử dụng làm phương pháp điều trị.
Maralixibat là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê chuẩn đối với chứng ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille. Nó đã được FDA chấp thuận vào ngày 29 tháng 9 năm 2021. Vào tháng 10 năm 2022, Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Con người (CHMP) của EMA đã khuyến nghị maralixibat được cấp phép tiếp thị để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille: nó đã được cấp phép tiếp thị ở Châu Âu vào ngày 13 tháng 12 năm 2022. Vào ngày 21 tháng 7 năm 2023, maralixibat cũng đã được Bộ Y tế Canada phê duyệt.
Livmarli là thuốc kê toa chứa hoạt chất Maralixibat. Thành phần trong thuốc bao gồm:
Hoạt chất: Maralixibat 9.5mg/ml.
Đóng gói: lọ 30 ml.
Xuất xứ: Mỹ.
Công dụng của thuốc Livmarli
LIVMARLI được chỉ định để điều trị ngứa ứ mật ở bệnh nhân mắc hội chứng Alagille (ALGS) từ 3 tháng tuổi trở lên.
Cơ chế tác dụng thuốc:
Maralixibat là một chất ức chế thuận nghịch của chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT). Nó làm giảm sự tái hấp thu axit mật (chủ yếu là dạng muối) từ đoạn cuối hồi tràng.
Ngứa là triệu chứng thường gặp ở bệnh nhân mắc ALGS và cơ chế bệnh sinh của ngứa ở bệnh nhân mắc ALGS vẫn chưa được hiểu rõ hoàn toàn. Mặc dù cơ chế hoàn chỉnh giúp maralixibat cải thiện tình trạng ngứa ở bệnh nhân ALGS vẫn chưa được biết rõ, nhưng nó có thể liên quan đến việc ức chế IBAT, dẫn đến giảm tái hấp thu muối mật, được quan sát thấy qua việc giảm axit mật trong huyết thanh.
Liều dùng, cách sử dụng thuốc
Liều lượng
Liều khuyến cáo là 380 mcg/kg mỗi ngày một lần, uống 30 phút trước bữa ăn vào buổi sáng. Bắt đầu dùng thuốc ở mức 190 mcg/kg dùng đường uống mỗi ngày một lần; sau một tuần, tăng lên 380 mcg/kg mỗi ngày một lần nếu dung nạp được. Khối lượng liều tối đa hàng ngày cho bệnh nhân trên 70kg là 3 mL hoặc 28,5 mg mỗi ngày.
Quên liều
Nếu bỏ lỡ một liều, nên uống càng sớm càng tốt trong vòng 12 giờ kể từ thời điểm thường dùng và nên tiếp tục lịch dùng thuốc ban đầu. Nếu quên một liều quá 12 giờ, có thể bỏ liều đó và tiếp tục lịch dùng thuốc ban đầu.
Cách dùng thuốc
Dùng LIVMARLI 30 phút trước bữa ăn vào buổi sáng.
Đối với những bệnh nhân dùng nhựa liên kết axit mật, hãy dùng LIVMARLI ít nhất 4 giờ trước hoặc 4 giờ sau khi dùng nhựa liên kết axit mật.
Nhà thuốc sẽ cung cấp một thiết bị đo lường đã được hiệu chuẩn (dụng cụ phân liều uống 0,5 mL, 1 mL hoặc 3 mL) để đo và phân phối liều lượng theo quy định một cách chính xác.
Sau khi mở chai LIVMARLI, bảo quản ở nhiệt độ dưới 30°C (86°F) và loại bỏ LIVMARLI còn lại sau 100 ngày.
Chống chỉ định
Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.
Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Livmarli?
Cảnh báo và thận trọng thuốc
Xét nghiệm gan bất thường
Bệnh nhân tham gia Thử nghiệm 1 có kết quả xét nghiệm gan bất thường lúc ban đầu. Trong Thử nghiệm 1, người ta đã quan sát thấy sự gia tăng các xét nghiệm gan khi điều trị hoặc tình trạng xét nghiệm gan xấu đi so với giá trị ban đầu. Hầu hết các bất thường bao gồm tăng ALT, AST hoặc T/DB. Trong Thử nghiệm 1, một bệnh nhân (TB tăng ở thời điểm ban đầu) đã ngừng dùng LIVMARLI do TB tăng trên mức ban đầu sau 28 tuần. Bốn bệnh nhân bị tăng ALT dẫn đến phải điều chỉnh liều (n=1), gián đoạn liều (n=2) hoặc ngừng vĩnh viễn (n=2) LIVMARLI trong thời gian mở rộng nhãn mở, dài hạn của Thử nghiệm 1.
Thực hiện các xét nghiệm gan cơ bản và theo dõi trong quá trình điều trị. Có thể xem xét giảm liều hoặc ngừng điều trị nếu xảy ra bất thường mà không có nguyên nhân khác. Đối với những bất thường về xét nghiệm gan dai dẳng hoặc tái phát, hãy cân nhắc ngừng điều trị.
LIVMARLI chưa được đánh giá ở bệnh nhân ALGS bị xơ gan. Theo dõi bệnh nhân trong quá trình điều trị bằng LIVMARLI để phát hiện độ cao trong các xét nghiệm chức năng gan và sự phát triển của các phản ứng bất lợi liên quan đến gan. Cân nhắc những rủi ro tiềm ẩn so với lợi ích của việc tiếp tục điều trị bằng LIVMARLI ở những bệnh nhân có các bất thường về xét nghiệm gan dai dẳng hoặc tái phát. Ngừng LIVMARLI vĩnh viễn nếu bệnh nhân tiến triển thành tăng huyết áp cổng thông tin hoặc gặp phải tình trạng gan mất bù.
Phản ứng có hại về đường tiêu hóa
Tiêu chảy, đau bụng và nôn được báo cáo là những phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng LIVMARLI. Ba bệnh nhân (3%) bị nôn mửa do tác dụng phụ nghiêm trọng cần phải nhập viện hoặc truyền dịch qua đường tĩnh mạch.
Nếu xảy ra tiêu chảy, đau bụng và/hoặc nôn mửa và không tìm thấy nguyên nhân nào khác, hãy cân nhắc giảm liều LIVMARLI hoặc ngừng dùng LIVMARLI. Khi bị tiêu chảy hoặc nôn mửa, hãy theo dõi tình trạng mất nước và điều trị kịp thời. Cân nhắc việc ngừng dùng LIVMARLI nếu bệnh nhân bị tiêu chảy kéo dài hoặc tiêu chảy kèm theo các dấu hiệu và triệu chứng như phân có máu, nôn mửa, mất nước cần điều trị hoặc sốt.
Khi tiêu chảy, đau bụng và/hoặc nôn mửa được giải quyết, hãy khởi động lại LIVMARLI với liều 190 mcg/kg/ngày và tăng liều nếu dung nạp được. Nếu chúng tái phát sau khi dùng lại LIVMARLI, hãy cân nhắc ngừng điều trị LIVMARLI.
Thiếu vitamin hòa tan trong chất béo (FSV)
Các vitamin tan trong chất béo (FSV) bao gồm vitamin A, D, E và K (được đo bằng mức INR). Bệnh nhân ALGS có thể bị thiếu hụt FSV lúc ban đầu. LIVMARLI có thể ảnh hưởng đến sự hấp thụ các vitamin tan trong chất béo. Trong Thử nghiệm 1, tình trạng thiếu hụt FSV cấp cứu đã được báo cáo ở 3 (10%) bệnh nhân trong 48 tuần điều trị.
Lấy nồng độ FSV huyết thanh lúc ban đầu và theo dõi trong quá trình điều trị, cùng với mọi biểu hiện lâm sàng. Nếu được chẩn đoán thiếu FSV, hãy bổ sung FSV. Cân nhắc ngừng LIVMARLI nếu tình trạng thiếu hụt FSV vẫn tồn tại hoặc trầm trọng hơn mặc dù đã bổ sung đầy đủ FSV.
Tương tác thuốc
Tác dụng của các loại thuốc khác đối với LIVMARLI
Nhựa liên kết axit mật
Nhựa liên kết axit mật có thể liên kết với maralixibat trong ruột. Sử dụng các loại nhựa liên kết axit mật (ví dụ: cholestyramine, colesevelam hoặc colestipol) ít nhất 4 giờ trước hoặc 4 giờ sau khi dùng LIVMARLI.
Tác dụng của LIVMARLI đối với các loại thuốc khác
Chất nền OATP2B1
Maralixibat là chất ức chế OATP2B1 dựa trên các nghiên cứu in vitro. Không thể loại trừ khả năng giảm hấp thu qua đường uống của chất nền OATP2B1 (ví dụ: statin) do ức chế OATP2B1 trong đường tiêu hóa. Cân nhắc theo dõi tác dụng thuốc của chất nền OATP2B1 (ví dụ: statin) khi cần thiết.
Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú
Thai kì
Việc sử dụng LIVMARLI cho người mẹ theo liều lâm sàng được khuyến nghị dự kiến sẽ không dẫn đến phơi nhiễm có thể đo lường được với thai nhi vì sự hấp thu toàn thân sau khi uống là thấp. Maralixibat có thể ức chế sự hấp thu các vitamin tan trong chất béo. Trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, không quan sát thấy tác động lên sự phát triển.
Cho con bú
LIVMARLI có độ hấp thu thấp sau khi uống và việc cho con bú dự kiến sẽ không dẫn đến việc trẻ sơ sinh tiếp xúc với LIVMARLI ở liều khuyến cáo. Không có dữ liệu về sự hiện diện của LIVMARLI trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Bệnh nhân mắc ALGS có thể bị thiếu hụt FSV như một phần của bệnh. Maralixibat có thể làm giảm sự hấp thu các vitamin tan trong chất béo. Theo dõi mức độ FSV và bổ sung lượng FSV ăn vào, nếu quan sát thấy tình trạng thiếu hụt FSV trong thời kỳ cho con bú. Nên xem xét các lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc nuôi con bằng sữa mẹ cùng với nhu cầu của người mẹ đối với LIVMARLI và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do LIVMARLI hoặc từ tình trạng cơ bản của bà mẹ.
Tác dụng phụ của thuốc Livmarli
Livmarli có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm:
- phát ban,
- khó thở,
- sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn,
- thay đổi hoặc kết quả xét nghiệm gan xấu đi,
- buồn nôn,
- nôn mửa,
- vàng da hoặc mắt (vàng da),
- nước tiểu sẫm màu hoặc nâu,
- đau ở phía bên phải bụng của bạn,
- ăn mất ngon,
- bệnh tiêu chảy,
- đau bụng,
- gãy xương, và
- Xuất huyết dạ dày
Nhận trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào được liệt kê ở trên.
Tác dụng phụ của Livmarli bao gồm:
- bệnh tiêu chảy,
- đau bụng,
- nôn mửa,
- thiếu vitamin tan trong chất béo (thiếu A, D, E hoặc K),
- xét nghiệm gan bất thường,
- xuất huyết tiêu hóa và
- gãy xương.
Hiệu quả trên lâm sàng của Livmarli
Lợi ích của Livmarli được đánh giá trong hai nghiên cứu chính. Trong nghiên cứu đầu tiên, 31 trẻ em từ 1 đến 18 tuổi mắc hội chứng Alagille được điều trị bằng Livmarli trong 18 tuần, sau đó đánh giá phản ứng của chúng với việc điều trị.
29 bệnh nhân bị giảm nồng độ axit mật trong máu ít nhất 50% sau lần điều trị đầu tiên kéo dài 18 tuần bằng thuốc, sau đó được chỉ định dùng giả dược (điều trị giả) hoặc Livmarli trong 4 tuần. Kết quả cho thấy những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng Livmarli trong 4 tuần vẫn giảm nồng độ axit mật trong khi những bệnh nhân chuyển sang điều trị bằng giả dược có mức tăng đáng kể. Sau khoảng thời gian 4 tuần này, tất cả bệnh nhân đều được dùng lại Livmarli. Khi những bệnh nhân dùng giả dược tiếp tục điều trị bằng Livmarli, nồng độ trong máu của họ giảm xuống mức được quan sát thấy trước đó với Livmarli. Nghiên cứu cũng cho thấy việc điều trị bằng Livmarli đã cải thiện các triệu chứng ngứa liên quan đến căn bệnh này.
Trong nghiên cứu thứ hai, liên quan đến 8 trẻ từ 2 tháng đến dưới 1 tuổi, Livmarli không được so sánh với bất kỳ phương pháp điều trị hoặc giả dược nào khác. Kết quả nghiên cứu cho thấy sau 13 tuần điều trị, trung bình bệnh nhân cải thiện các triệu chứng ngứa liên quan đến bệnh và giảm mức axit mật trong máu.
Thuốc Livmarli mua ở đâu giá bao nhiêu?
Livmarli hiện chưa được phân phối chính hãng tại Việt Nam. Liên hệ 0969870492 để được tư vấn.
Tài liệu tham khảo:
Sản phẩm tương tự
THUỐC ĐẶC TRỊ
