Thuốc Ultomiris mua ở đâu giá bao nhiêu?

Thuốc Ultomiris 300mg Ravulizumab trị bệnh tiểu máu về đêm

0₫

Thuốc Ultomiris 300mg Ravulizumab giá bao nhiêu? Thuốc trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và chứng urê huyết tán huyết? mua thuốc Ultomiris ở đâu hn hcm? liều dùng cách dùng? tác dụng phụ thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001578 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Ultomiris là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Ultomiris là thuốc gì?

Ravulizumab là chất ức chế bổ sung 5 (C5) mạnh và chọn lọc. Nó là một kháng thể kappa IgG2/4 đơn dòng được nhân bản hóa được sản xuất trong tế bào buồng trứng của chuột đồng Trung Quốc (CHO). Ravulizumab được thiết kế từ eculizumab, một chất ức chế bổ sung khác, để tăng thời gian tác dụng và giảm tần suất dùng thuốc. Nó hoạt động bằng cách ngăn chặn viêm qua trung gian bổ thể giai đoạn cuối, kích hoạt tế bào và ly giải tế bào trong các rối loạn về máu liên quan đến sự phá hủy hồng cầu, huyết khối và suy giảm chức năng tủy xương.

Ravulizumab lần đầu tiên được FDA phê duyệt vào ngày 21 tháng 12 năm 2018 để điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình ở trẻ em và người lớn. Sau đó, thuốc này đã được Ủy ban Châu Âu phê duyệt vào ngày 2 tháng 7 năm 2019 cho các chỉ định tương tự. Ravulizumab cũng được sử dụng để điều trị bệnh nhược cơ. Ravulizumab hiện đang được nghiên cứu để điều trị tổn thương vi mạch do bệnh vi-rút Corona (Covid-19) gây ra và tổn thương nội mô dẫn đến bệnh vi mạch huyết khối (TMA) gây ra tổn thương thận cấp tính (AKI) .

Ultomiris là thuốc kê toa đường tiêm truyền, chứa hoạt chất Ravulizumab. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Ravulizumab 300mg.

Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch 10ml.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Ultomiris

Tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH)

Ultomiris được chỉ định trong điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em có trọng lượng cơ thể từ 10 kg trở lên bằng PNH:

– ở những bệnh nhân tan máu có (các) triệu chứng lâm sàng cho thấy bệnh đang hoạt động mạnh.

– ở những bệnh nhân ổn định về mặt lâm sàng sau khi điều trị bằng eculizumab trong ít nhất 6 tháng qua.

Hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS)

Ultomiris được chỉ định trong điều trị cho những bệnh nhân có trọng lượng cơ thể từ 10 kg trở lên mắc aHUS chưa từng điều trị bằng thuốc ức chế bổ sung hoặc đã nhận được eculizumab trong ít nhất 3 tháng và có bằng chứng đáp ứng với eculizumab.

Bệnh nhược cơ toàn thân (gMG)

Ultomiris được chỉ định như một phần bổ sung cho liệu pháp tiêu chuẩn để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc gMG có kháng thể dương tính với thụ thể kháng acetylcholine (AChR).

Viêm dây thần kinh Rối loạn quang phổ thị giác (NMOSD)

Ultomiris được chỉ định trong điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc NMOSD có kháng thể kháng aquaporin 4 (AQP4) dương tính.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Ravulizumab phải được quản lý bởi chuyên gia chăm sóc sức khỏe và dưới sự giám sát của bác sĩ có kinh nghiệm trong việc quản lý bệnh nhân bị rối loạn về huyết học, thận, thần kinh cơ hoặc viêm thần kinh.

Liều lượng

Bệnh nhân trưởng thành mắc PNH, aHUS, gMG hoặc NMOSD

Phác đồ dùng thuốc được khuyến nghị bao gồm liều tấn công, sau đó là liều duy trì, được dùng bằng đường tiêm truyền tĩnh mạch. Liều dùng dựa trên trọng lượng cơ thể của bệnh nhân, như trong Bảng 1. Đối với bệnh nhân người lớn (> 18 tuổi), nên dùng liều duy trì cứ 8 tuần một lần, bắt đầu 2 tuần sau liều nạp sự quản lý.

Lịch dùng thuốc đôi khi được phép thay đổi ± 7 ngày kể từ ngày truyền theo lịch trình (ngoại trừ liều duy trì đầu tiên của ravulizumab), nhưng liều tiếp theo phải được dùng theo lịch ban đầu.

Đối với những bệnh nhân chuyển từ eculizumab sang ravulizumab, nên dùng liều nạp ravulizumab 2 tuần sau lần truyền eculizumab cuối cùng, sau đó dùng liều duy trì 8 tuần một lần, bắt đầu 2 tuần sau khi dùng liều nạp, như trong Bảng 1.

Bảng 1: Phác đồ dùng thuốc Ravulizumab theo cân nặng cho bệnh nhân trưởng thành có trọng lượng cơ thể lớn hơn hoặc bằng 40 kg

Phạm vi trọng lượng cơ thể (kg)	Liều nạp (mg)	Liều duy trì (mg)*	Khoảng thời gian dùng thuốc
≥ 40 đến < 60	2400	3000	mỗi 8 tuần
≥ 60 đến < 100	2700	3300	mỗi 8 tuần
≥ 100	3000	3600	mỗi 8 tuần

Liều bổ sung sau khi điều trị bằng trao đổi huyết tương (PE), lọc huyết tương (PP) hoặc globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch (IVIg)

Trao đổi huyết tương (PE), lọc huyết tương (PP) và globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch (IVIg) đã được chứng minh là làm giảm nồng độ ravulizumab trong huyết thanh. Cần có một liều ravulizumab bổ sung trong bối cảnh PE, PP hoặc IVIg (Bảng 2).

Bảng 2: Liều ravulizumab bổ sung sau PP, PE hoặc IVIg

Phạm vi trọng lượng cơ thể (kg)	Liều ravulizumab gần đây nhất (mg)	Liều bổ sung (mg) sau mỗi lần can thiệp PE hoặc PP	Liều bổ sung (mg) sau khi hoàn thành chu kỳ IVIg
≥ 40 to < 60	2400	1200	600
≥ 40 to < 60	3000	1500	600
≥ 60 to < 100	2700	1500	600
≥ 60 to < 100	3300	1800	600
≥ 100	3000	1500	600
≥ 100	3600	1800	600
Thời điểm bổ sung liều ravulizumab		Trong vòng 4 giờ sau mỗi lần can thiệp PE hoặc PP	Trong vòng 4 giờ sau khi hoàn thành chu kỳ IVIg

Chữ viết tắt: IVIg = immunoglobulin tiêm tĩnh mạch, kg = kilogam, PE = trao đổi huyết tương, PP = lọc huyết tương

PNH là một bệnh mãn tính và việc điều trị bằng ravulizumab được khuyến khích tiếp tục suốt đời cho bệnh nhân, trừ khi việc ngừng ravulizumab được chỉ định lâm sàng.

Trong aHUS, điều trị bằng ravulizumab để giải quyết các biểu hiện bệnh lý vi mạch huyết khối (TMA) phải kéo dài tối thiểu 6 tháng, vượt quá thời gian điều trị cần được xem xét cho từng bệnh nhân. Những bệnh nhân có nguy cơ tái phát TMA cao hơn, được xác định bởi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe điều trị (hoặc được chỉ định lâm sàng), có thể cần điều trị lâu dài.

Ở những bệnh nhân mắc gMG hoặc NMOSD, điều trị bằng ravulizumab chỉ được nghiên cứu trong bối cảnh điều trị mãn tính.

Ravulizumab chưa được nghiên cứu ở bệnh nhân gMG có MGFA Loại V.

Cách dùng thuốc

Chỉ dùng để truyền tĩnh mạch.

Sản phẩm thuốc này phải được dùng qua bộ lọc 0,2 µm và không được dùng dưới dạng tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm bolus.

Ultomiris 300 mg/3 mL và 1.100 mg/11 mL dung dịch đậm đặc pha tiêm truyền

Ultomiris đậm đặc cho dung dịch tiêm truyền được trình bày dưới dạng lọ 3 mL và 11 mL (100 mg/mL) và phải được pha loãng đến nồng độ cuối cùng là 50 mg/mL. Sau khi pha loãng, Ultomiris sẽ được tiêm truyền tĩnh mạch bằng bơm dạng ống tiêm hoặc bơm truyền trong khoảng thời gian tối thiểu từ 0,17 đến 1,3 giờ (10 đến 75 phút) tùy thuộc vào trọng lượng cơ thể.

Chống chỉ định thuốc

– Quá mẫn cảm với hoạt chất hoặc với bất kỳ tá dược nào của thuốc.

– Bệnh nhân nhiễm Neisseria meningitidis chưa khỏi khi bắt đầu điều trị.

– Bệnh nhân hiện chưa được chủng ngừa Neisseria meningitidis trừ khi họ được điều trị dự phòng bằng kháng sinh thích hợp cho đến 2 tuần sau khi tiêm chủng.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Ultomiris?

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng

Do cơ chế hoạt động của nó, việc sử dụng ravulizumab làm tăng tính nhạy cảm của bệnh nhân với nhiễm trùng não mô cầu/nhiễm trùng huyết (Neisseria meningitidis). Bệnh viêm màng não mô cầu do bất kỳ nhóm huyết thanh nào cũng có thể xảy ra. Để giảm nguy cơ nhiễm trùng này, tất cả bệnh nhân phải được chủng ngừa nhiễm trùng não mô cầu ít nhất hai tuần trước khi bắt đầu dùng ravulizumab trừ khi nguy cơ trì hoãn điều trị bằng ravulizumab cao hơn nguy cơ phát triển nhiễm trùng não mô cầu. Những bệnh nhân bắt đầu điều trị bằng ravulizumab chưa đầy 2 tuần sau khi tiêm vắc xin não mô cầu phải được điều trị bằng kháng sinh dự phòng thích hợp cho đến 2 tuần sau khi tiêm vắc xin. Vắc-xin chống lại các nhóm huyết thanh A, C, Y, W135 và B nếu có, được khuyến cáo để ngăn ngừa các nhóm huyết thanh viêm màng não cầu khuẩn thường gây bệnh. Bệnh nhân phải được tiêm chủng hoặc tiêm chủng lại theo hướng dẫn quốc gia hiện hành về sử dụng vắc xin. Nếu bệnh nhân đang được chuyển từ điều trị bằng eculizumab, các bác sĩ nên xác minh rằng việc tiêm phòng viêm màng não cầu khuẩn hiện đang được thực hiện theo hướng dẫn quốc gia về sử dụng vắc xin.

Tiêm chủng có thể không đủ để ngăn ngừa nhiễm trùng não mô cầu. Cần xem xét hướng dẫn chính thức về việc sử dụng hợp lý các chất kháng khuẩn. Các trường hợp nhiễm trùng não mô cầu/nhiễm trùng huyết nghiêm trọng đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng ravulizumab. Các trường hợp nhiễm trùng/nhiễm trùng huyết do não mô cầu nghiêm trọng hoặc gây tử vong đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng các thuốc ức chế bổ sung giai đoạn cuối khác. Tất cả bệnh nhân cần được theo dõi các dấu hiệu sớm của nhiễm trùng não mô cầu và nhiễm trùng huyết, đánh giá ngay lập tức nếu nghi ngờ nhiễm trùng và điều trị bằng kháng sinh thích hợp. Bệnh nhân cần được thông báo về những dấu hiệu và triệu chứng này và cần thực hiện các bước để tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức. Bác sĩ nên cung cấp cho bệnh nhân tập tài liệu thông tin bệnh nhân và thẻ Bệnh nhân.

Tiêm chủng

Trước khi bắt đầu điều trị bằng ravulizumab, bệnh nhân nên bắt đầu tiêm chủng theo hướng dẫn tiêm chủng hiện hành.

Tiêm chủng có thể tiếp tục kích hoạt bổ thể. Kết quả là, những bệnh nhân mắc các bệnh qua trung gian bổ thể có thể gặp phải các dấu hiệu và triệu chứng gia tăng của bệnh lý có từ trước. Vì vậy, bệnh nhân cần được theo dõi chặt chẽ các triệu chứng bệnh sau khi tiêm vắc-xin được khuyến cáo.

Bệnh nhân dưới 18 tuổi phải được chủng ngừa các bệnh nhiễm trùng Haemophilusenzae và phế cầu khuẩn, đồng thời phải tuân thủ nghiêm ngặt các khuyến nghị tiêm chủng quốc gia cho từng nhóm tuổi.

Nhiễm trùng toàn thân khác

Nên thận trọng khi điều trị bằng Ravulizumab cho những bệnh nhân bị nhiễm trùng toàn thân đang hoạt động. Ravulizumab chặn kích hoạt bổ sung thiết bị đầu cuối; do đó, bệnh nhân có thể tăng khả năng bị nhiễm trùng do các loài Neisseria và vi khuẩn đóng nang gây ra. Đã có báo cáo về các trường hợp nhiễm trùng nghiêm trọng với các loài Neisseria (trừ Neisseria meningitidis), bao gồm cả nhiễm trùng lậu cầu lan tỏa.

Bệnh nhân cần được cung cấp thông tin từ Tờ rơi Thông tin về Bộ sản phẩm để nâng cao nhận thức về các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng tiềm ẩn cũng như các dấu hiệu và triệu chứng của chúng. Bác sĩ nên tư vấn cho bệnh nhân về cách phòng ngừa bệnh lậu.

Phản ứng truyền dịch

Sử dụng ravulizumab có thể dẫn đến phản ứng truyền dịch và phản ứng dị ứng hoặc quá mẫn (bao gồm cả sốc phản vệ). Trong các thử nghiệm lâm sàng, phản ứng truyền thuốc thường gặp (1,6%). Những hiện tượng này, ở mức độ nhẹ đến trung bình và thoáng qua, bao gồm đau lưng, đau bụng, co thắt cơ, tụt huyết áp, tăng huyết áp, cứng khớp, khó chịu ở chân tay, mẫn cảm với thuốc (phản ứng dị ứng), chứng khó vị giác (mùi vị khó chịu) và buồn ngủ. Trong trường hợp có phản ứng truyền, nên ngừng truyền ravulizumab và nên áp dụng các biện pháp hỗ trợ thích hợp nếu xảy ra dấu hiệu mất ổn định về tim mạch hoặc suy hô hấp.

Ngừng điều trị PNH

Nếu bệnh nhân mắc PNH ngừng điều trị bằng ravulizumab, họ cần được theo dõi chặt chẽ các dấu hiệu và triệu chứng tan máu nội mạch nghiêm trọng, được xác định bằng nồng độ LDH (lactate dehydrogenase) tăng cao cùng với việc giảm đột ngột kích thước bản sao PNH hoặc huyết sắc tố hoặc xuất hiện lại các triệu chứng như như mệt mỏi, huyết sắc tố niệu, đau bụng, khó thở (khó thở), biến cố mạch máu lớn (bao gồm huyết khối), khó nuốt hoặc rối loạn cương dương. Bất kỳ bệnh nhân nào ngừng ravulizumab nên được theo dõi ít nhất 16 tuần để phát hiện tình trạng tan máu và các phản ứng khác. Nếu các dấu hiệu và triệu chứng tan máu xảy ra sau khi ngừng thuốc, bao gồm cả LDH tăng cao, hãy cân nhắc bắt đầu lại điều trị bằng ravulizumab.

Ngừng điều trị aHUS

Không có dữ liệu cụ thể về việc ngừng ravulizumab. Trong một nghiên cứu quan sát dài hạn, việc ngừng điều trị bằng thuốc ức chế bổ sung C5 (eculizumab) dẫn đến tỷ lệ tái phát TMA cao hơn 13,5 lần và cho thấy xu hướng giảm chức năng thận so với những bệnh nhân tiếp tục điều trị.

Nếu bệnh nhân phải ngừng điều trị bằng ravulizumab, họ cần được theo dõi chặt chẽ các dấu hiệu và triệu chứng của TMA một cách liên tục. Tuy nhiên, việc theo dõi có thể không đủ để dự đoán hoặc ngăn ngừa các biến chứng TMA nghiêm trọng.

Các biến chứng sau khi ngừng sử dụng TMA có thể được xác định nếu quan sát thấy bất kỳ điều nào sau đây:

– Ít nhất hai trong số các kết quả xét nghiệm sau được quan sát đồng thời: số lượng tiểu cầu giảm từ 25% trở lên so với số lượng tiểu cầu ban đầu hoặc số lượng tiểu cầu cao nhất trong quá trình điều trị ravulizumab; tăng creatinine huyết thanh từ 25% trở lên so với mức cơ bản hoặc mức thấp nhất trong quá trình điều trị bằng ravulizumab; hoặc tăng LDH huyết thanh từ 25% trở lên so với mức cơ bản hoặc mức thấp nhất trong quá trình điều trị bằng ravulizumab (kết quả phải được xác nhận bằng phép đo thứ hai)

– bất kỳ một trong các triệu chứng sau đây của TMA: thay đổi trạng thái tâm thần hoặc co giật hoặc các biểu hiện TMA ngoài thận khác bao gồm các bất thường về tim mạch, viêm màng ngoài tim, các triệu chứng tiêu hóa/tiêu chảy; hoặc huyết khối.

Nếu các biến chứng TMA xảy ra sau khi ngừng ravulizumab, nên xem xét bắt đầu lại điều trị ravulizumab, bắt đầu bằng liều tải và liều duy trì.

Ngừng điều trị gMG

Vì gMG là một bệnh mãn tính, những bệnh nhân được hưởng lợi từ việc điều trị bằng ravulizumab khi ngừng điều trị nên được theo dõi các triệu chứng của bệnh tiềm ẩn. Nếu các triệu chứng của gMG xảy ra sau khi ngừng thuốc, hãy cân nhắc bắt đầu lại điều trị bằng ravulizumab.

Tương tác thuốc

Không có nghiên cứu tương tác đã được thực hiện. Dựa trên tác dụng ức chế tiềm tàng của ravulizumab đối với độc tế bào phụ thuộc bổ sung của rituximab, ravulizumab có thể làm giảm tác dụng dược lực học dự kiến của rituximab.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Thai kỳ

Không có dữ liệu lâm sàng về việc sử dụng ravulizumab ở phụ nữ mang thai.

Các nghiên cứu về độc tính sinh sản phi lâm sàng chưa được thực hiện với ravulizumab.

Các nghiên cứu về độc tính sinh sản đã được tiến hành trên chuột sử dụng phân tử thay thế BB5.1 của chuột, để đánh giá tác động của việc phong tỏa C5 lên hệ sinh sản. Không có độc tính sinh sản liên quan đến bài viết thử nghiệm cụ thể nào được xác định trong các nghiên cứu này. IgG ở người được biết là có khả năng vượt qua hàng rào nhau thai người, và do đó ravulizumab có thể gây ức chế bổ sung giai đoạn cuối trong tuần hoàn của thai nhi.

Các nghiên cứu trên động vật chưa đầy đủ về độc tính sinh sản.

Ở phụ nữ mang thai, việc sử dụng ravulizumab có thể được xem xét sau khi đánh giá rủi ro và lợi ích.

Cho con bú

Người ta không biết liệu ravulizumab có được bài tiết vào sữa mẹ hay không. Các nghiên cứu về độc tính sinh sản phi lâm sàng được thực hiện trên chuột có phân tử thay thế chuột BB5.1 đã xác định rằng không có tác dụng phụ nào đối với chuột con do tiêu thụ sữa từ các con mẹ đã được xử lý.

Không thể loại trừ nguy cơ đối với trẻ sơ sinh.

Vì nhiều sản phẩm thuốc và globulin miễn dịch được tiết vào sữa mẹ và do có khả năng gây ra các phản ứng bất lợi nghiêm trọng ở trẻ bú mẹ, nên ngừng cho con bú trong khi điều trị bằng ravulizumab và tối đa 8 tháng sau khi điều trị.

Khả năng sinh sản

Không có nghiên cứu phi lâm sàng cụ thể nào về khả năng sinh sản được thực hiện với ravulizumab.

Các nghiên cứu về độc tính sinh sản phi lâm sàng được thực hiện trên chuột có phân tử thay thế chuột (BB5.1) đã xác định không có tác dụng phụ nào đối với khả năng sinh sản của con cái hoặc con đực được điều trị.

Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc

Ultomiris không có hoặc ảnh hưởng không đáng kể đến khả năng lái xe và vận hành máy móc.

Quá liều và cách xử trí

Cho đến nay chưa có trường hợp quá liều nào được báo cáo.

Những bệnh nhân bị quá liều nên ngừng truyền ngay lập tức và được theo dõi chặt chẽ.

Tác dụng trên lâm sàng của thuốc Ultomiris

Tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm

Ultomiris đã được chứng minh trong 2 nghiên cứu ở người lớn là có hiệu quả tương đương với eculizumab trong việc làm giảm sự phân hủy hồng cầu và tránh phải truyền máu ở bệnh nhân mắc PNH.

Trong nghiên cứu đầu tiên, 246 bệnh nhân mắc PNH trước đây chưa được điều trị bằng thuốc ức chế bổ sung, chẳng hạn như eculizumab, đã nhận được Ultomiris hoặc eculizumab. Sau 6 tháng điều trị, lợi ích tương tự được thấy ở cả hai nhóm, với 2/3 số bệnh nhân trở lên (74% dùng Ultomiris và 66% dùng eculizumab) không cần truyền hồng cầu. Ngoài ra, khoảng một nửa số bệnh nhân ở cả hai nhóm đã đạt được nồng độ enzyme LDH trong máu bình thường.

Trong nghiên cứu thứ hai trên 195 bệnh nhân mắc PNH không có triệu chứng sau ít nhất 6 tháng điều trị bằng eculizumab, bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng eculizumab hoặc chuyển sang dùng Ultomiris. Sự thay đổi nồng độ LDH trong máu sau 6 tháng điều trị ở 2 nhóm là tương tự nhau. Ngoài ra, không có bệnh nhân nào được điều trị bằng Ultomiris bị bùng phát các triệu chứng trong thời gian này, so với 5 bệnh nhân tiếp tục dùng eculizumab.

Một nghiên cứu thứ ba đang diễn ra cho thấy lợi ích tương đương của Ultomiris ở 13 bệnh nhân từ 9 đến 17 tuổi trước đây chưa được điều trị bằng thuốc ức chế bổ sung hoặc đã ổn định khi điều trị bằng eculizumab. Sau 6 tháng điều trị, 3 trong số 5 bệnh nhân chưa được điều trị trước đó và 4 trong số 8 bệnh nhân đã từng dùng eculizumab có mức LDH bình thường. Ngoài ra, 3 trong số 5 bệnh nhân chưa được điều trị trước đó và cả 8 bệnh nhân được điều trị trước đó đều không cần truyền máu trong quá trình điều trị. Công ty cũng cung cấp dữ liệu hỗ trợ để chứng minh rằng cách thức hoạt động và phân bổ thuốc trong cơ thể ở trẻ em và người lớn là tương tự nhau.

Một nghiên cứu bổ sung trên 128 bệnh nhân mắc PNH cho thấy Ultomiris được tiêm dưới da cũng có hiệu quả như khi tiêm thuốc qua đường tiêm truyền.

Hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình

Ultomiris có hiệu quả trong việc giảm các triệu chứng của aHUS trong 2 nghiên cứu chính. Các nghiên cứu đã xem xét số lượng bệnh nhân đạt được ‘phản ứng bệnh lý vi mạch huyết khối hoàn toàn (TMA)’, nghĩa là những bệnh nhân có mức tiểu cầu và LDH trong phạm vi bình thường và cải thiện tối thiểu 25% lượng creatinine huyết thanh (một dấu hiệu của chức năng thận), trên 6 tháng điều trị.

Trong nghiên cứu đầu tiên, 30 trong số 56 người lớn và thanh thiếu niên (54%) mắc aHUS chưa được điều trị bằng thuốc ức chế bổ thể trước khi đạt được đáp ứng TMA hoàn toàn. Nghiên cứu thứ hai liên quan đến trẻ em và thanh thiếu niên chưa từng được điều trị bằng thuốc ức chế bổ sung trước đó hoặc đã dùng eculizumab. Trong nghiên cứu này, 14 trong số 18 bệnh nhân (78%) có Đáp ứng TMA hoàn toàn. Không có đủ dữ liệu ở trẻ em dưới 2 tuổi để chứng minh hiệu quả của Ultomiris ở trẻ nặng dưới 10 kg.

Bệnh nhược cơ toàn thân

Ultomiris được so sánh với giả dược (một phương pháp điều trị giả) trong một nghiên cứu chính với sự tham gia của 175 bệnh nhân trưởng thành, những người có các triệu chứng mặc dù đã được điều trị tiêu chuẩn cho căn bệnh của họ. Điều trị bằng Ultomiris đã cải thiện các triệu chứng của bệnh nhân và khả năng thực hiện các hoạt động hàng ngày của họ dựa trên hệ thống tính điểm tiêu chuẩn gọi là MG-ADL, hệ thống đo lường tác động của bệnh đối với các hoạt động hàng ngày của bệnh nhân. Thang điểm dao động từ 0 đến 24 và điểm càng cao cho thấy các triệu chứng nghiêm trọng hơn. Sau 26 tuần, Ultomiris làm giảm 3,1 điểm trong điểm MG-ADL, trong khi dùng giả dược làm giảm 1,4 điểm.

Rối loạn phổ viêm dây thần kinh thị giác

Một nghiên cứu (đang thực hiện) liên quan đến 58 người trưởng thành mắc NMOSD có kháng thể AQP4 cho thấy Ultomiris có hiệu quả trong việc tăng khoảng thời gian giữa các lần tái phát (các triệu chứng NMOSD bùng phát). Trong giai đoạn đầu của nghiên cứu, kéo dài từ 50 tuần đến 2,5 năm (tùy thuộc vào thời điểm bệnh nhân tham gia nghiên cứu lần đầu), không có triệu chứng bùng phát nào ở những bệnh nhân dùng Ultomiris.