Thuốc Gamifant Emapalumab trị bệnh thực bào tế bào máu nguyên phát (HLH)

0₫

Thuốc Gamifant 200mg Emapalumab giá bao nhiêu? Thuốc mới điều trị chứng thực bào tế bào máu nguyên phát (HLH)? Mua thuốc Gamifant ở đâu? liều dùng cách dùng? tác dụng phụ thuốc?

Liên hệ 09698704249 để được tư vấn.

Mã: 001582 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Gamifant là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Gamifant là thuốc gì?

Emapalumab, còn được gọi là NI-0501, là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của con người nhắm vào interferon gamma. Việc phát triển Emapalumab được tài trợ bởi NovImmune SA, được Sobi phát triển thêm và được FDA phê duyệt vào ngày 20 tháng 11 năm 2018. Tiếp theo việc phê duyệt emapalumab là chỉ định thuốc mồ côi, đánh giá ưu tiên và liệu pháp đột phá. Ngoài ra, emapalumab đã được cấp trạng thái của PRIME bởi EMA.

Emapalumab được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trẻ em và người lớn mắc bệnh tế bào lympho thực bào máu nguyên phát (HLH) mắc bệnh dai dẳng, tái phát hoặc tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường.

Tình trạng HLH là tình trạng tăng viêm đặc trưng bởi sự kích hoạt quá mức của các tế bào lympho T và đại thực bào bình thường có thể dẫn đến rối loạn đặc điểm huyết học và thậm chí tử vong. Là một phần của hồ sơ tình trạng, đã có báo cáo chứng minh sự biểu hiện quá mức của interferon-gamma được cho là nguyên nhân dẫn đến tình trạng tăng cường miễn dịch dẫn đến suy nội tạng. Tình trạng này thường phát triển và biểu hiện đặc điểm triệu chứng trong những tháng hoặc năm đầu tiên của bệnh mạng sống. Những triệu chứng này bao gồm sốt, gan hoặc lá lách to và số lượng tế bào máu thấp hơn.

Gamifant là thuốc kê toa dạng tiêm truyền, chứa hoạt chất Emapalumab. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: emapalumab 50mg.

Đóng gói: hộp 1 lọ dung dịch tiêm.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Gamifant

GAMIFANT được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân người lớn và trẻ em (trẻ sơ sinh và người lớn tuổi) mắc chứng thực bào tế bào máu nguyên phát (HLH) mắc bệnh dai dẳng, tái phát hoặc tiến triển hoặc không dung nạp với liệu pháp HLH thông thường.

Cơ chế tác dụng thuốc bao gồm:

Emapalumab hoạt động bằng cách liên kết và trung hòa interferon-gamma. Sự tương tác cụ thể giữa emapalumab và interferon-gamma tạo ra sự ức chế trong tương tác giữa interferon-gamma và thụ thể cùng nguồn gốc của nó trên tế bào T tạo ra hoạt động trung hòa. Điều quan trọng là phải xem xét rằng emapalumab ức chế cả interferon-gamma tự do và liên kết với IFNGR1 cũng như sự tương tác với IFNGR1 và IFNGR2 ở bề mặt tế bào.

HLH là một hội chứng rối loạn miễn dịch trong đó có liên quan đến một số cytokine nhưng đã có báo cáo rằng interferon-gamma đóng vai trò then chốt trong sự phát triển của bệnh này vì các nghiên cứu đã cho thấy sự gia tăng đáng kể nồng độ interferon-gamma ở bệnh nhân HLH.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Liều lượng khuyến nghị

Liều khởi đầu được khuyến nghị của GAMIFANT là 1 mg/kg truyền tĩnh mạch trong hơn 1 giờ, hai lần mỗi tuần (ba đến bốn ngày một lần). Các liều tiếp theo liều ban đầu có thể được tăng lên dựa trên các tiêu chí lâm sàng và xét nghiệm.

Quản lý GAMIFANT cho đến khi việc ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) được thực hiện hoặc độc tính không được chấp nhận. Ngừng GAMIFANT khi bệnh nhân không còn cần điều trị HLH nữa.

Giám sát để đánh giá sự an toàn

Trước khi bắt đầu điều trị GAMIFANT

Tiến hành xét nghiệm các bệnh nhiễm lao tiềm ẩn bằng cách sử dụng xét nghiệm giải phóng protein dẫn xuất tinh khiết (PPD) hoặc IFNγ và đánh giá bệnh nhân về các yếu tố nguy cơ mắc bệnh lao trước khi bắt đầu dùng GAMIFANT. Thực hiện điều trị dự phòng bệnh lao cho những bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh lao hoặc được biết là có kết quả xét nghiệm PPD dương tính hoặc xét nghiệm giải phóng IFNγ dương tính.

Trong quá trình điều trị GAMIFANT

Theo dõi bệnh lao, adenovirus, EBV và CMV mỗi 2 tuần và theo chỉ định lâm sàng.

Chống chỉ định

Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với Gamifant hay bất cứ thành phần nào của thuốc.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Gamifant?

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Nhiễm trùng

GAMIFANT có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng và gây tử vong bao gồm các mầm bệnh cụ thể được trung hòa IFNγ ưa thích, bao gồm vi khuẩn mycobacteria, vi rút Herpes Zoster và Histoplasma Capsulatum.

Không dùng GAMIFANT ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng do các mầm bệnh này gây ra cho đến khi bắt đầu điều trị thích hợp.

Ở 32% bệnh nhân dùng GAMIFANT trong các thử nghiệm lâm sàng, đã quan sát thấy các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng như nhiễm trùng huyết, viêm phổi, nhiễm khuẩn huyết, bệnh histoplasmosis lan tỏa, viêm cân hoại tử, nhiễm virus và viêm ruột thừa thủng. Các trường hợp nhiễm trùng được báo cáo là do virus (41%), vi khuẩn (35%), nấm (9%) và mầm bệnh không được xác định trong 15% trường hợp.

Đánh giá bệnh nhân về các yếu tố nguy cơ mắc bệnh lao và xét nghiệm nhiễm trùng tiềm ẩn (xét nghiệm PPD, PCR hoặc xét nghiệm giải phóng IFNγ) trước khi bắt đầu GAMIFANT. Quản lý điều trị dự phòng bệnh lao cho những bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh lao hoặc được biết là có kết quả xét nghiệm dẫn xuất protein tinh khiết (PPD) dương tính [xem LIỀU LƯỢNG VÀ CÁCH DÙNG].

Thực hiện điều trị dự phòng Herpes Zoster, Pneumocystis jirovecii và nhiễm nấm để giảm thiểu nguy cơ cho bệnh nhân khi dùng GAMIFANT. Áp dụng xét nghiệm giám sát trong quá trình điều trị bằng GAMIFANT.

Theo dõi chặt chẽ các dấu hiệu hoặc triệu chứng nhiễm trùng ở bệnh nhân dùng GAMIFANT, nhanh chóng tiến hành chẩn đoán hoàn chỉnh phù hợp với bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch và bắt đầu liệu pháp kháng khuẩn thích hợp.

Tăng nguy cơ nhiễm trùng khi sử dụng vắc xin sống

Không tiêm vắc xin sống hoặc vắc xin sống giảm độc lực cho bệnh nhân đang dùng GAMIFANT và trong ít nhất 4 tuần sau liều GAMIFANT cuối cùng. Tính an toàn của việc chủng ngừa bằng vắc-xin sống trong hoặc sau khi điều trị bằng GAMIFANT chưa được nghiên cứu.

Phản ứng liên quan đến truyền dịch

Các phản ứng liên quan đến truyền dịch bao gồm phát ban do thuốc, sốt, phát ban, ban đỏ và tăng tiết mồ hôi đã được báo cáo khi điều trị bằng GAMIFANT ở 27% bệnh nhân. Ở một phần ba số bệnh nhân này, phản ứng liên quan đến tiêm truyền xảy ra trong lần truyền đầu tiên.

Tất cả các phản ứng liên quan đến tiêm truyền được báo cáo ở mức độ nhẹ đến trung bình. Theo dõi bệnh nhân về các phản ứng liên quan đến truyền dịch. Ngừng truyền khi có phản ứng truyền và tiến hành quản lý y tế thích hợp trước khi tiếp tục truyền với tốc độ chậm hơn.

Tương tác thuốc

Tác dụng của GAMIFANT lên chất nền Cytochrome P450

Sự hình thành enzyme CYP450 có thể bị ức chế do tăng nồng độ cytokine (như IFNγ) trong quá trình viêm mãn tính. Bằng cách trung hòa IFNγ, việc sử dụng GAMIFANT có thể bình thường hóa các hoạt động của CYP450, điều này có thể làm giảm hiệu quả của các thuốc là cơ chất của CYP450 do tăng chuyển hóa.

Khi bắt đầu hoặc ngừng sử dụng GAMIFANT đồng thời, hãy theo dõi mức độ giảm hiệu quả và điều chỉnh liều lượng thuốc cơ chất CYP450 cho phù hợp.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Phụ nữ mang thai

Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng GAMIFANT ở phụ nữ mang thai để thông báo nguy cơ gây ra các kết quả bất lợi cho sự phát triển liên quan đến thuốc. Trong một nghiên cứu về sinh sản ở động vật, kháng thể IFNγ chống chuột thay thế ở chuột được dùng cho chuột mang thai trong suốt thời kỳ mang thai đã vượt qua hàng rào nhau thai và không quan sát thấy tác hại đối với thai nhi (xem Dữ liệu).

Nguy cơ cơ bản ước tính về dị tật bẩm sinh nghiêm trọng và sẩy thai đối với nhóm dân số được chỉ định vẫn chưa được biết. Tất cả các trường hợp mang thai đều có nguy cơ bị dị tật bẩm sinh, sảy thai hoặc các kết quả bất lợi khác. Trong dân số Hoa Kỳ nói chung, nguy cơ cơ bản ước tính về dị tật bẩm sinh nghiêm trọng và sẩy thai ở các thai kỳ được ghi nhận lâm sàng lần lượt là 2 đến 4% và 15 đến 20%.

Cho con bú

Không có thông tin liên quan đến sự hiện diện của emapalumab-lzsg trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ bú mẹ hoặc ảnh hưởng đến việc sản xuất sữa. Dữ liệu được công bố cho thấy rằng chỉ có một lượng hạn chế kháng thể điều trị được tìm thấy trong sữa mẹ và chúng không đi vào hệ tuần hoàn của trẻ sơ sinh và trẻ sơ sinh với số lượng đáng kể.

Cần xem xét lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc nuôi con bằng sữa mẹ cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với GAMIFANT và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do GAMIFANT hoặc từ tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của người mẹ.

Tác dụng phụ của thuốc Gamifant

Nhận trợ giúp y tế khẩn cấp nếu bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng: nổi mề đay; khó thở; sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn.

Một số tác dụng phụ có thể xảy ra trong quá trình tiêm. Hãy cho người chăm sóc của bạn biết nếu bạn cảm thấy sốt, ớn lạnh, đổ mồ hôi, ngứa, choáng váng, buồn nôn hoặc nếu bạn bị đau ngực, khó thở hoặc phát ban hoặc đỏ da.

Bạn có thể bị nhiễm trùng dễ dàng hơn, thậm chí nhiễm trùng nghiêm trọng hoặc gây tử vong. Hãy gọi cho bác sĩ ngay nếu bạn có dấu hiệu nhiễm trùng như: