Thuốc Adzynma điều trị Ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối (TTP)

0₫

Thuốc Adzynma Apadamtase alfa giá bao nhiêu? Thuốc mới điều trị Ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối (TTP)? Mua thuốc Adzynma ở đâu? liều dùng cách dùng? thời gian dùng thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001590 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Adzynma là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Adzynma là thuốc gì?

Ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối (TTP) là một rối loạn đông máu hiếm gặp đặc trưng bởi giảm tiểu cầu, thiếu máu tán huyết vi mạch và các mức độ tổn thương cơ quan khác nhau.2 Bệnh có thể do di truyền (TTP bẩm sinh; cTTP) hoặc mắc phải do tự kháng thể (TTP qua trung gian miễn dịch; iTTP ), mặc dù cTTP chiếm <5% trong tổng số các trường hợp TTP. Bệnh nhân mắc cTTP bị thiếu hụt nghiêm trọng metallicoproteinase huyết tương gọi là ADAMTS13 (một disintegrin và metallicoproteinase có mô típ trombospondin loại 1, thành viên 13), chịu trách nhiệm phân cắt các yếu tố đa yếu tố von Willebrand lớn và ngăn ngừa sự hình thành vi huyết khối – sự thiếu hụt ADAMTS13 này là nguyên nhân gây ra các biến chứng bệnh lý vi mạch liên quan đến cTTP.2 Liệu pháp tiêu chuẩn cho cTTP bao gồm truyền huyết tương dự phòng để bổ sung lượng ADAMTS13 trong huyết tương không đủ.

Apadamtase alfa, được bán dưới tên biệt dược Adzynma (ADAMTS13, recombinant-krhn), đã được FDA chấp thuận vào tháng 11 năm 2023 để sử dụng làm liệu pháp thay thế enzyme ở bệnh nhân mắc cTTP.

Công dụng của thuốc Adzynma

ADZYNMA (ADAMTS13, tái tổ hợp-krhn) là một loại thuốc tái tổ hợp ở người “A disintegrin và metallicoproteinase với mô típ Thrombospondin 13” (rADAMTS13) được chỉ định để điều trị dự phòng hoặc thay thế enzyme theo yêu cầu (ERT) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em bị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối bẩm sinh (cTTP).

Cơ chế tác dụng thuốc

ADZYNMA là dạng tái tổ hợp của ADAMTS13 nội sinh. ADAMTS13 là một metallicoprotease kẽm huyết tương điều chỉnh hoạt động của yếu tố von Willebrand (VWF) bằng cách tách các bộ đa phân tử VWF lớn và cực lớn thành các đơn vị nhỏ hơn và do đó làm giảm đặc tính liên kết tiểu cầu của VWF và xu hướng hình thành vi huyết khối của nó.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Chỉ sử dụng đường tĩnh mạch sau khi pha.

Liều lượng

Mỗi lọ ADZYNMA được dán nhãn hoạt tính rADAMTS13 thực tế, được đo bằng hiệu lực của nó theo Đơn vị Quốc tế (IU).
Tính toán liều lượng và thể tích dùng thuốc dựa trên trọng lượng cơ thể của bệnh nhân bằng cách sử dụng hiệu lực thực tế (chứ không phải hiệu lực danh nghĩa) như được in trên lọ ADZYNMA.

Truyền tĩnh mạch (IV) với tốc độ 2 đến 4 mL mỗi phút.

Điều trị dự phòng

Phác đồ liều dự phòng được khuyến cáo của ADZYNMA như sau:

Dùng 40 IU/kg thể trọng mỗi tuần một lần.

Tần suất dùng thuốc dự phòng có thể được điều chỉnh đến 40 IU/kg trọng lượng cơ thể mỗi tuần một lần dựa trên chế độ dùng thuốc dự phòng trước đó hoặc đáp ứng lâm sàng.

Trị liệu theo yêu cầu

Hướng dẫn về liều ADZYNMA để điều trị theo yêu cầu trong trường hợp cấp tính được cung cấp trong Bảng 1.

Ngày điều trị 1	Ngày điều trị thứ 2	Ngày điều trị thứ 3 trở đi
40 IU/kg	20 IU/kg	15 IU/kg một lần mỗi ngày cho đến hai ngày sau khi cơn cấp tính được giải quyết.

Chống chỉ định

Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Adzynma?

Cảnh báo và thận trọng thuốc

Quá mẫn

Quá mẫn kiểu dị ứng bao gồm phản ứng phản vệ có thể xảy ra với ADZYNMA. Bệnh nhân cần được thông báo về các dấu hiệu ban đầu của quá mẫn bao gồm nhưng không giới hạn ở nhịp tim nhanh, tức ngực, thở khò khè và/hoặc suy hô hấp cấp tính, hạ huyết áp, nổi mề đay toàn thân, ngứa, viêm mũi họng, phù mạch, hôn mê, buồn nôn, nôn, dị cảm và bồn chồn. Nếu xảy ra các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng dị ứng nghiêm trọng, hãy ngừng sử dụng ADZYNMA ngay lập tức và thực hiện chăm sóc hỗ trợ thích hợp.

Tính sinh miễn dịch

Có khả năng gây miễn dịch với ADZYNMA. Bệnh nhân có thể phát triển kháng thể trung hòa với ADAMTS13, điều này có thể dẫn đến giảm hoặc thiếu phản ứng với ADAMTS13. Kháng thể trung hòa không được báo cáo trong các thử nghiệm lâm sàng cTTP. Tất cả các đối tượng trước đây đều đã tiếp xúc với ADAMTS13 thông qua các sản phẩm dựa trên huyết tương. Không có dữ liệu về khả năng sinh miễn dịch của ADZYNMA ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đây (đối tượng chưa từng sử dụng các sản phẩm dựa trên huyết tương).

Bệnh nhân có thể phát triển kháng thể chống lại protein của tế bào chủ và có khả năng gây ra phản ứng bất lợi. Không có dữ liệu về khả năng sinh miễn dịch đối với protein tế bào chủ ở những bệnh nhân chưa được điều trị trước đây (đối tượng chưa từng sử dụng các sản phẩm dựa trên huyết tương).

Tương tác thuốc

Chưa có thông tin được cung cấp.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Thai kỳ

Sự an toàn của ADZYNMA khi sử dụng trong thời kỳ mang thai chưa được thiết lập trong các thử nghiệm lâm sàng có đối chứng. Dữ liệu hạn chế về việc sử dụng ADZYNMA trong thời kỳ mang thai là không đủ để cho biết nguy cơ liên quan đến thuốc gây ra các kết quả bất lợi cho sự phát triển.1 Khi xác định liệu có nên sử dụng ADZYNMA trong thai kỳ hay không, các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên cân bằng lợi ích tiềm ẩn với những rủi ro tiềm ẩn.

Cho con bú

Không có thông tin liên quan đến sự hiện diện của ADZYNMA trong sữa mẹ, ảnh hưởng của nó đến việc sản xuất sữa hoặc trẻ sơ sinh bú sữa mẹ. Cần xem xét lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc nuôi con bằng sữa mẹ cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với ADZYNMA và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ.