Thuốc Reblozyl 25mg Luspatercept điều trị thiếu máu

0₫

Thuốc Reblozyl 25mg Luspatercept giá bao nhiêu? Thuốc điều trị thiếu máu ở bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia? Mua thuốc Reblozyl ở đâu hn hcm? liều dùng cách dùng? tác dụng phụ thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001588 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Reblozyl là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? hãy cùng tham khảo bài viết.

Reblozyl là thuốc gì?

Luspatercept là một protein tổng hợp tái tổ hợp bao gồm một miền ngoại bào đã được sửa đổi của loại thụ thể hoạt hóa IIB được hợp nhất với miền FC của IgG1.2,6 ở người. Nó lần đầu tiên được phê duyệt để sử dụng tại Hoa Kỳ vào tháng 11 năm 2019 dưới tên thương hiệu Reblozyl® cho điều trị thiếu máu ở bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia cần truyền máu thường xuyên. Luspatecept mới ở chỗ nó cải thiện tình trạng thiếu máu thông qua tác động lên quá trình tạo hồng cầu giai đoạn cuối, trái ngược với các chất kích thích tạo hồng cầu (ESA) điển hình, chẳng hạn như darbepoetin alfa và epoetin alfa , chỉ tác động lên quá trình tạo hồng cầu ở giai đoạn đầu. Khi đó, cơ chế hoạt động mới của Luspatecept là đặc biệt phù hợp để điều trị các tình trạng khiếm khuyết trong quá trình tạo hồng cầu ở giai đoạn cuối, chẳng hạn như beta thalassemia và các bệnh rối loạn sinh tủy khác.

Reblozyl là thuốc kê toa dạng tiêm truyền, chứa hoạt chất Luspatercept. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Luspatercept 25mg.

Đóng gói: hộp 1 lọ bột đông khô pha tiêm.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Reblozyl

Beta Thalassemia

REBLOZYL được chỉ định để điều trị thiếu máu ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh beta thalassemia cần truyền hồng cầu (RBC) thường xuyên.

Hội chứng rối loạn sinh tủy liên quan đến thiếu máu

REBLOZYL được chỉ định để điều trị bệnh thiếu máu mà không sử dụng thuốc kích thích tạo hồng cầu trước đó (ESA-chưa từng sử dụng) ở những bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng loạn sản tủy (MDS) có nguy cơ rất thấp đến trung bình và có thể cần truyền hồng cầu (RBC) thường xuyên.

Hội chứng loạn sản tủy với nguyên bào sắt vòng hoặc tân sinh tủy/tăng sinh tủy với nguyên bào sắt vòng và thiếu máu liên quan đến tăng tiểu cầu

REBLOZYL được chỉ định để điều trị bệnh thiếu máu do thuốc kích thích tạo hồng cầu không đáp ứng và cần 2 đơn vị hồng cầu trở lên trong 8 tuần ở những bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng loạn sản tủy có nguy cơ rất thấp đến trung bình với nguyên bào sắt vòng (MDS-RS) hoặc rối loạn sinh tủy/ ung thư tăng sinh tủy với nguyên bào sắt vòng và tăng tiểu cầu (MDS/MPN-RS-T).

Cơ chế tác dụng thuốc

Luspatecept-aamt là một protein tổng hợp tái tổ hợp liên kết một số phối tử siêu họ TGF-β nội sinh, do đó làm giảm tín hiệu Smad2/3. Trong các mô hình bệnh β-thalassemia và MDS, luspatecept-aamt làm giảm tín hiệu Smad2/3 tăng cao bất thường và cải thiện các thông số huyết học liên quan đến quá trình tạo hồng cầu không hiệu quả ở chuột. Luspatercept-aamt thúc đẩy sự trưởng thành của hồng cầu thông qua quá trình biệt hóa và tăng tỷ lệ tiền chất hồng cầu giai đoạn cuối (Normoblasts) trong tủy xương của chuột và tăng tiền chất hồng cầu ở người, do đó làm tăng sinh hồng cầu.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Liều dùng khuyến cáo cho bệnh Beta Thalassemia

Liều khởi đầu được khuyến nghị của REBLOZYL là 1 mg/kg cứ 3 tuần một lần bằng cách tiêm dưới da cho bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia. Trước mỗi liều REBLOZYL, hãy xem lại hồ sơ truyền máu và huyết sắc tố của bệnh nhân. Chuẩn độ liều dựa trên phản ứng theo Bảng 1. Điều trị gián đoạn các phản ứng bất lợi như mô tả trong Bảng 2. Ngừng REBLOZYL nếu bệnh nhân không giảm gánh nặng truyền máu sau 9 tuần điều trị (dùng 3 liều) ở liều tối đa mức độ hoặc nếu độc tính không thể chấp nhận được xảy ra bất cứ lúc nào.

Nếu việc sử dụng REBLOZYL theo kế hoạch bị trì hoãn hoặc bỏ lỡ, hãy sử dụng REBLOZYL càng sớm càng tốt và tiếp tục dùng thuốc theo quy định, cách nhau ít nhất 3 tuần giữa các liều.

Liều dùng khuyến cáo cho bệnh thiếu máu liên quan đến hội chứng rối loạn sinh tủy

Liều khởi đầu được khuyến nghị của REBLOZYL là 1 mg/kg cứ 3 tuần một lần bằng cách tiêm dưới da để điều trị bệnh thiếu máu do MDS. Trước mỗi liều REBLOZYL, hãy xem lại hồ sơ truyền máu và huyết sắc tố của bệnh nhân. Chuẩn độ liều dựa trên các phản ứng theo Bảng 3. Điều trị gián đoạn các phản ứng bất lợi như được mô tả trong Bảng 4. Ngừng REBLOZYL nếu bệnh nhân không giảm gánh nặng truyền máu bao gồm không tăng huyết sắc tố so với ban đầu sau 9 tuần điều trị (dùng 3 tuần). liều) ở mức liều tối đa (1,75 mg/kg), hoặc nếu xảy ra độc tính không thể chấp nhận được vào bất kỳ lúc nào.

Chống chỉ định

Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Reblozyl?

Cảnh báo và thận trọng

Huyết khối/Thuyên tắc huyết khối

Ở những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh thalassemia beta, các biến cố huyết khối tắc mạch (TEE) đã được báo cáo ở 8/223 (3,6%) bệnh nhân được điều trị bằng REBLOZYL. TEE bao gồm huyết khối tĩnh mạch sâu, tắc mạch phổi, huyết khối tĩnh mạch cửa và đột quỵ do thiếu máu cục bộ. Bệnh nhân có các yếu tố nguy cơ huyết khối tắc mạch (cắt lách hoặc sử dụng đồng thời liệu pháp thay thế hormone) có thể có nguy cơ cao hơn về tình trạng huyết khối tắc mạch. Xem xét điều trị dự phòng huyết khối ở bệnh nhân có nguy cơ mắc TEE cao. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của biến cố huyết khối và tiến hành điều trị kịp thời.

Tăng huyết áp

Tăng huyết áp đã được báo cáo ở 10,7% (61/571) bệnh nhân được điều trị bằng REBLOZYL. Qua các nghiên cứu lâm sàng, tỷ lệ tăng huyết áp độ 3 đến 4 dao động từ 1,8% đến 8,6%. Ở những bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia có huyết áp ban đầu bình thường, 13 (6,2%) bệnh nhân có huyết áp tâm thu (SBP) ≥130 mm Hg và 33 (16,6%) bệnh nhân có huyết áp tâm trương (DBP) ≥80 mm Hg. Ở những bệnh nhân trưởng thành mắc MDS có huyết áp cơ bản bình thường, 26 (29,9%) bệnh nhân phát triển huyết áp tâm thu ≥130 mm Hg và 23 (16,4%) bệnh nhân phát triển huyết áp tâm trương ≥80 mm Hg. Theo dõi huyết áp trước mỗi lần dùng. Quản lý các đợt tăng huyết áp mới hoặc trầm trọng hơn từ trước bằng cách sử dụng các thuốc chống tăng huyết áp.

Khối tạo máu ngoài khung

Ở những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh beta thalassemia phụ thuộc vào truyền máu, khối EMH được quan sát thấy ở 3,2% bệnh nhân được điều trị bằng REBLOZYL, với các triệu chứng chèn ép tủy sống do khối EMH xảy ra ở 1,9% bệnh nhân (nghiên cứu theo dõi dài hạn BELIEVE và REBLOZYL) .

Trong một nghiên cứu trên bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh beta thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu, tỷ lệ khối EMH cao hơn được quan sát thấy ở 6,3% bệnh nhân được điều trị bằng REBLOZYL so với 2% bệnh nhân được điều trị bằng giả dược trong giai đoạn mù đôi của nghiên cứu, bị chèn ép tủy sống do khối EMH xảy ra ở 1 bệnh nhân có tiền sử EMH. REBLOZYL không được chỉ định sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia không phụ thuộc vào truyền máu.

Các yếu tố nguy cơ có thể xảy ra đối với sự phát triển khối EMH ở bệnh nhân mắc bệnh beta thalassemia bao gồm tiền sử khối EMH, cắt lách, lách to, gan to hoặc nồng độ hemoglobin cơ bản thấp (<8,5 g/dL). Các dấu hiệu và triệu chứng có thể khác nhau tùy thuộc vào vị trí giải phẫu. Theo dõi bệnh nhân mắc bệnh thalassemia beta khi bắt đầu và trong quá trình điều trị để phát hiện các triệu chứng, dấu hiệu hoặc biến chứng do khối EMH và điều trị theo hướng dẫn lâm sàng. Ngừng điều trị bằng REBLOZYL trong trường hợp có biến chứng nghiêm trọng do khối EMH. Tránh sử dụng REBLOZYL ở những bệnh nhân cần điều trị để kiểm soát sự phát triển của khối EMH.

Tương tác thuốc

Không có thông tin được cung cấp.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Phụ nữ mang thai

Dựa trên những phát hiện trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, REBLOZYL có thể gây hại cho thai nhi khi dùng cho phụ nữ mang thai. Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng REBLOZYL ở phụ nữ mang thai để thông báo nguy cơ liên quan đến thuốc gây dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sẩy thai hoặc kết quả bất lợi cho mẹ hoặc thai nhi. Trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, việc sử dụng luspatecept-aamt cho chuột và thỏ đang mang thai trong thời kỳ hình thành cơ quan dẫn đến kết quả bất lợi cho sự phát triển bao gồm tỷ lệ tử vong của phôi thai, thay đổi trong quá trình tăng trưởng và các bất thường về cấu trúc khi phơi nhiễm (dựa trên diện tích dưới đường cong [AUC] ) cao hơn mức xảy ra ở liều khuyến cáo tối đa cho người (MRHD) (xem Dữ liệu). Tư vấn cho phụ nữ mang thai về nguy cơ tiềm ẩn đối với thai nhi.

Cho con bú

Người ta không biết liệu REBLOZYL có được bài tiết vào sữa mẹ hay được hấp thu một cách có hệ thống sau khi trẻ bú mẹ hay không. REBLOZYL được phát hiện trong sữa của chuột đang cho con bú. Khi một loại thuốc có mặt trong sữa động vật thì rất có thể thuốc đó sẽ có mặt trong sữa mẹ. Do nhiều loại thuốc được bài tiết qua sữa mẹ và do chưa rõ tác dụng của REBLOZYL ở trẻ sơ sinh nên cần đưa ra quyết định ngừng cho con bú hay ngừng điều trị. Do có khả năng xảy ra các phản ứng bất lợi nghiêm trọng ở trẻ bú sữa mẹ, không nên cho con bú trong thời gian điều trị và trong 3 tháng sau liều cuối cùng.

Hiệu quả lâm sàng của thuốc Reblozyl

Hội chứng thần kinh đệm

Nghiên cứu chính có sự tham gia của 229 người trưởng thành mắc hội chứng rối loạn sinh tủy cần được truyền máu thường xuyên. Bệnh nhân được dùng Reblozyl hoặc giả dược (một phương pháp điều trị giả) bên cạnh tiêu chuẩn chăm sóc thông thường. 58 trong số 153 bệnh nhân (38%) dùng Reblozyl không cần truyền máu trong ít nhất 8 tuần so với 10 trong số 76 (13%) bệnh nhân dùng giả dược.

Bệnh thalassemia beta

Nghiên cứu chính bao gồm 336 bệnh nhân mắc bệnh thalassemia beta cần truyền máu thường xuyên. Bệnh nhân được dùng Reblozyl hoặc giả dược ngoài phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Nhu cầu truyền máu đã giảm ít nhất một phần ba (33%) ở 48 trong số 224 bệnh nhân (21%) dùng Reblozyl so với 5 trong số 112 (4,5%) bệnh nhân dùng giả dược.

Nghiên cứu chính thứ hai liên quan đến những bệnh nhân mắc bệnh thalassemia beta không cần truyền máu thường xuyên. Bệnh nhân được dùng Reblozyl hoặc giả dược cùng với điều trị tiêu chuẩn trong ít nhất 48 tuần. Sau 12 tuần, 74 trong số 96 bệnh nhân dùng Reblozyl (77%) đã tăng ít nhất 1 g/dL nồng độ hemoglobin trong 12 tuần tiếp theo mà không cần truyền máu, so với không ai trong số 49 bệnh nhân dùng giả dược.