Mepsevii là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.
Mepsevii là thuốc gì?
Vestronidase alfa, hay vestronidase alfa-vjbk, là một beta glucuronidase lysosomal tái tổ hợp của con người, là một enzyme tinh khiết được sản xuất bằng công nghệ DNA tái tổ hợp trong dòng tế bào buồng trứng của chuột đồng Trung Quốc. Enzym này là một homotetramer bao gồm 4 monome với 629 axit amin và giữ trình tự axit amin giống như Nhãn beta-glucuronidase (GUS) của con người. Vestronidase alfa là một liệu pháp thay thế enzyme để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis loại VII (MPS VII), còn được gọi là hội chứng Sly, là một tình trạng chuyển hóa di truyền hiếm gặp, di truyền nhắm vào một nhóm nhỏ dân số. MPS VII là một tình trạng tiến triển ảnh hưởng đến hầu hết các mô và cơ quan do thiếu enzyme lysosomal gọi là beta-glucuronidase, dẫn đến tích tụ các chất chuyển hóa độc hại. Rối loạn này bắt đầu bằng những bất thường về xương, bao gồm tầm vóc thấp bé, cùng với các tình trạng bệnh lý khác bao gồm gan và lá lách to, bất thường về van tim và đường thở bị thu hẹp có thể dẫn đến nhiễm trùng phổi và khó thở. Hai tình trạng cuối cùng là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân MPS VII.
Một số cá nhân bị ảnh hưởng không thể sống sót khi còn nhỏ, trong khi những người khác có thể sống đến tuổi thiếu niên hoặc trưởng thành và bệnh nhân có thể bị chậm phát triển và bị thiểu năng trí tuệ tiến triển. Trong các thử nghiệm lâm sàng, điều trị bằng vestronidase alfa đã chứng minh sự cải thiện và ổn định các triệu chứng vận động bằng cách tăng khả năng đi bộ quãng đường dài hơn của bệnh nhân so với điều trị bằng giả dược. Một số bệnh nhân cũng có chức năng phổi được cải thiện.
Vestronidase alfa đã được FDA phê duyệt vào ngày 17 tháng 11 năm 2017 dưới tên thương mại Mepsevii dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch để điều trị cho bệnh nhân trẻ em và người lớn.
Công dụng của Mepsevii
MEPSEVII được chỉ định ở bệnh nhi và người lớn để điều trị Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, hội chứng Sly).
Cơ chế tác dụng thuốc
Mucopolysaccharidosis VII (hội chứng MPS VII hoặc Sly) là một rối loạn lysosomal đặc trưng bởi sự thiếu hụt GUS dẫn đến tích tụ GAG trong các tế bào khắp cơ thể dẫn đến tổn thương đa hệ thống và cơ quan.
Vestronidase alfa-vjbk là một dạng GUS tái tổ hợp của con người và nhằm mục đích cung cấp enzyme GUS ngoại sinh để hấp thu vào các lysosome của tế bào. Dư lượng Mannose-6-phosphate (M6P) trên chuỗi oligosacarit cho phép enzyme liên kết với các thụ thể trên bề mặt tế bào, dẫn đến sự hấp thu của tế bào đối với enzyme, hướng tới lysosome và sau đó là quá trình dị hóa GAG tích lũy trong các mô bị ảnh hưởng.
Liều dùng, cách sử dụng thuốc
Liều lượng khuyến nghị
MEPSEVII nên được sử dụng dưới sự giám sát của chuyên gia chăm sóc sức khỏe có khả năng xử lý sốc phản vệ. Nên dùng thuốc trước từ 30 đến 60 phút trước khi bắt đầu truyền.
Liều khuyến cáo của MEPSEVII là 4 mg/kg tiêm truyền tĩnh mạch mỗi hai tuần.
Truyền dịch trong khoảng 4 giờ. Truyền 2,5% tổng lượng đầu tiên trong giờ đầu tiên. Sau giờ đầu tiên, tăng tốc độ truyền ở mức dung nạp được để truyền hoàn toàn trong 3 giờ tiếp theo theo hướng dẫn về tốc độ được khuyến nghị.
Tiền mê
Nên sử dụng thuốc kháng histamine không an thần có hoặc không có thuốc hạ sốt từ 30 đến 60 phút trước khi bắt đầu truyền để tạo sự thoải mái cho bệnh nhân.
Thực hiện theo các hướng dẫn trong Bảng 1 để biết tốc độ truyền MEPSEVII.
Quan sát bệnh nhân chặt chẽ trong quá trình truyền và sau khi truyền trong tối thiểu 60 phút để phát hiện phản ứng phản vệ.
Ngừng truyền ngay lập tức nếu bệnh nhân gặp phản ứng toàn thân nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ.
Chống chỉ định
Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.
Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Mepsevii?
Sốc phản vệ
Sốc phản vệ do MEPSEVII đã được báo cáo ở 2 trong số 20 bệnh nhân trong chương trình lâm sàng. Những phản ứng này xảy ra trong quá trình truyền MEPSEVII và được quan sát thấy ngay từ liều MEPSEVII đầu tiên cho một bệnh nhân. Các biểu hiện bao gồm suy hô hấp, tím tái, giảm độ bão hòa oxy và hạ huyết áp. Hai bệnh nhân bị sốc phản vệ với MEPSEVII trong các thử nghiệm lâm sàng đều có một lần xảy ra và dung nạp được các lần truyền MEPSEVII tiếp theo mà không tái phát.
Sốc phản vệ có thể đe dọa tính mạng. MEPSEVII nên được sử dụng dưới sự giám sát của chuyên gia chăm sóc sức khỏe có khả năng xử lý sốc phản vệ. Bệnh nhân nên được theo dõi trong 60 phút sau khi dùng MEPSEVII. Nếu xảy ra phản ứng toàn thân nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ, hãy ngừng truyền MEPSEVII ngay lập tức và điều trị y tế thích hợp. Trước khi xuất viện, hãy thông báo cho bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của sốc phản vệ và hướng dẫn họ tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu các triệu chứng xảy ra. Xem xét những rủi ro và lợi ích của việc tái sử dụng MEPSEVII sau sốc phản vệ.
Nén tủy sống / cổ tử cung
Nén tủy sống hoặc cổ tử cung là một biến chứng nghiêm trọng và đã biết của MPS VII. Trong quá trình enzym điều trị thay thế, chấn thương tủy sống có thể xảy ra do khả năng vận động của cổ và cột sống được cải thiện. Người bệnh với MPS VII nhận vestronidase alfa cần được theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của tủy sống sự chèn ép hoặc mất ổn định ở cổ bao gồm đau cổ hoặc đau lưng, yếu chân tay, thay đổi phản xạ hoặc tiểu không tự chủ và phân. Điều trị lâm sàng thích hợp nên được tìm kiếm ngay lập tức.
Tương tác thuốc
Không có nghiên cứu tương tác đã được thực hiện. Bởi vì nó là protein tái tổ hợp của con người và nó Hoạt động của enzyme nằm trong lysosome, vestronidase alfa được cho là sẽ không tương tác với các enzyme khác sản phẩm thuốc.
Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú
Thai kỳ
Không có dữ liệu về việc sử dụng vetronidase alfa ở phụ nữ mang thai. Nghiên cứu trên động vật với vestronidase alfa không gây ra tác dụng có hại trực tiếp hoặc gián tiếp đối với quá trình mang thai, phôi thai phát triển trước và sau khi sinh.
Để phòng ngừa, tốt nhất nên tránh sử dụng Mepsevii trong thời kỳ mang thai, trừ khi lợi ích tiềm năng cho người mẹ lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn về mặt lý thuyết đối với thai nhi.
Cho con bú
Không có dữ liệu từ các nghiên cứu ở phụ nữ cho con bú. Người ta không biết liệu vestronidase alfa có được bài tiết qua sữa mẹ, nhưng không dự đoán được sự phơi nhiễm toàn thân qua sữa mẹ. Do thiếu con người dữ liệu, vestronidase alfa chỉ nên được dùng cho phụ nữ đang cho con bú nếu lợi ích tiềm tàng vestronidase alfa đối với người mẹ và lợi ích của việc cho con bú bằng sữa mẹ đối với trẻ sơ sinh lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn về mặt lý thuyết đối với trẻ sơ sinh.
Khả năng sinh sản
Không có dữ liệu trên người về tác dụng của vestronidase alfa đối với khả năng sinh sản. Nghiên cứu trên động vật với
vestronidase alfa không cho thấy bất kỳ tác động nào đến khả năng sinh sản của nam giới hoặc nữ giới.
Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc
Mepsevii không có hoặc ảnh hưởng không đáng kể đến khả năng lái xe và vận hành máy móc.
Tác dụng phụ của thuốc Mepsevii
Các tác dụng phụ thường gặp của Mepsevii bao gồm:
- rò rỉ hoặc sưng chỗ tiêm truyền,
- bệnh tiêu chảy,
- phát ban,
- phản ứng dị ứng nghiêm trọng (sốc phản vệ),
- sưng tứ chi, và
- ngứa.
Hiệu quả lâm sàng khi dùng Mepsevii
Mepsevii đã được chứng minh là làm giảm nồng độ GAG trong cơ thể và giảm hoặc ổn định các triệu chứng ở bệnh nhân MPS VII.
Trong một nghiên cứu chính trên 12 bệnh nhân mắc MPS VII, những bệnh nhân được điều trị bằng Mepsevii trong 6 tháng đã giảm 65% nồng độ GAGs trong nước tiểu. Ở 11 trong số 12 bệnh nhân, các triệu chứng, bao gồm cả những triệu chứng ảnh hưởng đến thị lực và vận động, đã được cải thiện hoặc không trở nên trầm trọng hơn.
Mepsevii mua ở đâu giá bao nhiêu?
Mepsevii hiện chưa được phân phối chính hãng tại Việt Nam. Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.
Tài liệu tham khảo:
Sản phẩm tương tự
THUỐC ĐẶC TRỊ
THUỐC ĐẶC TRỊ
