Wainua là thuốc gì?
Eplontersen là một oligonucleotide antisense hướng transthyretin với 3 gốc e N-acetyl galactosamine liên kết cộng hóa trị để vận chuyển qua gan. Trước đây, nó đã được nghiên cứu như một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh amyloidosis di truyền do transthyretin gây ra. Bệnh amyloidosis di truyền do transthyretin gây ra chủ yếu là do các biến thể gây bệnh của gen TTR, dẫn đến sự hình thành và do đó tích tụ amyloid không hòa tan và gấp sai trong nhiều cơ quan, mặc dù TTR gấp sai kiểu hoang dã cũng đã được quan sát thấy góp phần vào bệnh sinh lý bệnh. Vì eplontersen nhắm vào cả TTR WT và đột biến, nên nó hứa hẹn rất nhiều như một phương pháp điều trị.
Vào ngày 21 tháng 12 năm 2023, FDA đã phê duyệt eplontersen dưới tên thương hiệu WAINUA để điều trị bệnh đa dây thần kinh ở người lớn do bệnh amyloidosis di truyền do transthyretin gây ra. Sự chấp thuận này dựa trên kết quả tích cực được chứng minh trong phân tích tạm thời 35 tuần từ nghiên cứu NEURO-TTRansform Giai đoạn 3, trong đó có sự cải thiện nhất quán về Điểm số suy giảm bệnh lý thần kinh +7 (mNIS+7) và Điểm số bệnh lý thần kinh do tiểu đường theo Bảng câu hỏi chất lượng cuộc sống Norfolk (Norfolk QoL-DN).
Trong Nghiên cứu 1, sau khi dùng liều eplontersen được khuyến nghị cứ sau 4 tuần cho những bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis hATTR, nồng độ transthyretin huyết thanh (TTR) giảm đã được quan sát thấy ở lần đánh giá đầu tiên và TTR huyết thanh trung bình (bình phương nhỏ nhất) ở Tuần 35 đã giảm 81% so với ban đầu. Sự giảm TTR tương tự đã được quan sát thấy ở các phân nhóm bao gồm trạng thái biến thể Val30Met, cân nặng, giới tính, tuổi tác hoặc chủng tộc. Eplontersen cũng làm giảm 71% lượng vitamin A huyết thanh ở trạng thái ổn định trung bình vào Tuần 37.
Đặc điểm lâm sàng của thuốc Wainua
1. Công dụng thuốc
WAINUA được chỉ định để điều trị bệnh lý thần kinh do bệnh lắng đọng chất amyloid di truyền qua trung gian transthyretin ở người lớn.
2. Liều dùng, cách sử dụng thuốc Wainua
Liều dùng khuyến cáo của WAINUA là 45 mg tiêm dưới da một lần mỗi tháng.
Tiêm WAINUA càng sớm càng tốt sau khi quên liều. Tiếp tục tiêm theo định kỳ hàng tháng kể từ ngày tiêm liều gần đây nhất.
Tiêm WAINUA dưới da vào vùng bụng hoặc đùi trên. Có thể tiêm ở mặt sau cánh tay trên nếu nhân viên y tế hoặc người chăm sóc tiêm thuốc.
3. Ai không nên dùng thuốc này?
Quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.
4. Cần thận trọng gì khi sử dụng thuốc Wainua?
Điều trị bằng WAINUA dẫn đến giảm nồng độ vitamin A trong huyết thanh. Bổ sung vitamin A theo liều khuyến cáo hàng ngày được khuyến cáo cho những bệnh nhân đang dùng WAINUA. Không nên dùng liều cao hơn liều khuyến cáo hàng ngày của vitamin A để cố gắng đạt được nồng độ vitamin A trong huyết thanh bình thường trong quá trình điều trị bằng WAINUA, vì nồng độ vitamin A trong huyết thanh không phản ánh tổng lượng vitamin A trong cơ thể.
Bệnh nhân nên được giới thiệu đến bác sĩ nhãn khoa nếu họ phát triển các triệu chứng về mắt gợi ý tình trạng thiếu vitamin A (ví dụ: quáng gà, khô mắt).
5. Tương tác với thuốc khác
Chưa có thông tin về tương tác thuốc.
6. Dùng thuốc Wainua cho phụ nữ mang thai và cho con bú
Hãy cho bác sĩ biết nếu bạn đang mang thai hoặc có ý định mang thai trước khi sử dụng Wainua; không biết liệu thuốc có thể ảnh hưởng đến thai nhi hay không, tuy nhiên, việc điều trị bằng Wainua dẫn đến giảm nồng độ vitamin A trong huyết thanh và vitamin A rất cần thiết cho sự phát triển bình thường của phôi thai. Hãy trao đổi với bác sĩ về việc bổ sung vitamin A phù hợp.
Không biết Wainua có đi vào sữa mẹ hay không. Hãy tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi cho con bú.
7. Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc
Không ảnh hưởng.
8. Tác dụng phụ của thuốc Wainua
Tác dụng phụ của Wainua bao gồm:
- giảm nồng độ vitamin A,
- nôn mửa,
- protein trong nước tiểu,
- phản ứng tại chỗ tiêm (đỏ, đau, ngứa),
- mờ mắt và
- đục thủy tinh thể.
Bảo quản, hạn sử dụng
Bảo quản nhiệt độ 2 – 8 độ C.
Hạn dùng 24 tháng kể từ ngày sản xuất.
Thuốc Wainua mua ở đâu giá bao nhiêu?
Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.
Tài liệu tham khảo: