Thuốc Voxzogo – Vosoritide điều trị loạn sản sụn

0₫

Thuốc Voxzogo Vosoritide giá bao nhiêu? Thuốc điều trị chứng loạn sản sụn mới nhất? Mua thuốc Voxzogo ở đâu hn hcm? Liều dùng cách dùng? Tác dụng phụ thuốc? Thời gian dùng thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001555 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Voxzogo là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Voxzogo là thuốc gì?

Chứng loạn sản sụn là một bệnh di truyền trội trên nhiễm sắc thể thường và là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra bệnh lùn ở người. Nó là kết quả của một đột biến tên lửa tăng chức năng ở FGFR3 dẫn đến sự ức chế đáng kể sự phát triển của xương, cả về thể tích và chiều dài. Điều trị chứng loạn sản sụn bao gồm cả can thiệp bằng phẫu thuật và dùng thuốc, sau đó bao gồm các chất tương tự natriuretic peptide loại C (CNP).

CNP nội sinh, được mô tả lần đầu tiên vào năm 1998, chịu trách nhiệm chính trong việc kích thích tế bào sụn và sự phát triển xương dài thông qua hoạt động ở thụ thể NPR-B, khiến nó trở thành mục tiêu hấp dẫn trong điều trị một tình trạng như chứng loạn sản sụn.1 Trong khi thời gian bán hủy ngắn đáng chú ý là Tuổi thọ của CNP nội sinh – 2 đến 3 phút do bị thoái hóa nhanh chóng bởi các endpeptidase – khiến nó không còn hiệu quả như một biện pháp can thiệp điều trị, sự phát triển của công thức kháng peptidase đã cho phép sử dụng nó như một lựa chọn điều trị khả thi trong chứng loạn sản sụn.

Vosoritide là một chất tương tự của CNP với proline-glycine ở đầu N của nó để truyền tính kháng với endpeptidase trung tính. Nó đã được phê duyệt để sử dụng dưới tên thương hiệu Voxzogo (BioMarin Pharmaceutical Inc.) tại EU vào tháng 8 năm 2021 và Hoa Kỳ vào tháng 11 2021 trở thành biện pháp can thiệp dược lý đầu tiên được phê duyệt để điều trị chứng loạn sản sụn ở cả hai khu vực.

Voxzogo là thuốc kê toa chứa hoạt chất Vosoritide. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Vosoritide.

Đóng gói: hộp 1 lọ bột đông khô pha tiêm.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Voxzogo

VOXZOGO được chỉ định để tăng sự tăng trưởng tuyến tính ở bệnh nhi mắc chứng loạn sản sụn từ 5 tuổi trở lên với các đầu xương hở. Chỉ định này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên sự cải thiện tốc độ tăng trưởng hàng năm. Việc tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong (các) thử nghiệm xác nhận.

Cơ chế tác dụng thuốc bao gồm:

Ở những bệnh nhân mắc chứng loạn sản sụn, sự phát triển của xương nội sụn được điều hòa tiêu cực do tăng đột biến chức năng ở thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3). Sự liên kết của vosoritide với thụ thể peptide natriuretic-B (NPR-B) đối kháng tín hiệu xuôi dòng FGFR3 bằng cách ức chế các kinase điều hòa tín hiệu ngoại bào 1 và 2 (ERK½) trong con đường protein kinase được hoạt hóa bằng mitogen (MAPK) ở mức độ tăng tốc nhanh chóng của sarcoma xơ hóa serine/threonine protein kinase (RAF-1). Kết quả là, vosoritide, giống như CNP, hoạt động như một chất điều chỉnh tích cực sự phát triển của xương nội sụn vì nó thúc đẩy sự tăng sinh và biệt hóa tế bào sụn.

Trong các mô hình động vật có đĩa tăng trưởng mở, việc sử dụng vosoritide dẫn đến việc thúc đẩy sự tăng sinh và biệt hóa tế bào sụn, dẫn đến việc mở rộng đĩa tăng trưởng và sau đó là tăng sự phát triển của xương. Trong các mô hình chuột mắc chứng loạn sản sụn liên quan đến FGFR3, người ta đã quan sát thấy sự bình thường hóa một phần hoặc toàn bộ kiểu hình lùn.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Ăn đủ lượng thức ăn trước khi dùng VOXZOGO. Uống khoảng 240-300 mL chất lỏng trong một giờ trước khi dùng VOXZOGO.

Liều lượng và cách dùng khuyến cáo

Liều lượng khuyến cáo của VOXZOGO dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế của bệnh nhân (xem Bảng 1). VOXZOGO được quản lý bằng cách tiêm dưới da mỗi ngày một lần.

Tiêm VOXZOGO vào khoảng cùng một thời điểm mỗi ngày, nếu có thể. Thể tích VOXZOGO được sử dụng (thể tích tiêm) dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế của bệnh nhân và nồng độ VOXZOGO hoàn nguyên (0,8 mg/mL hoặc 2 mg/mL) (Bảng 1). VOXZOGO phải được hoàn nguyên trước khi sử dụng.

Trọng lượng cơ thể thực tế	Độ mạnh của lọ để hoàn nguyên	Liều lượng	Dung tích thuốc tiêm
10-11kg	0.4mg	0.24mg	0.3ml
12-16kg	0.56mg	0.28mg	0.35ml
17-21kg	0.56mg	0.32mg	0.4ml
22-32kg	0.56mg	0.4mg	0.5ml
33-43kg	12mg	0.5mg	0.25ml
44-59kg	12mg	0.6mg	0.3ml
60-89kg	12mg	0.7mg	0.35ml
>90kg	12mg	0.8mg	0.4ml
Nồng độ vosoritide trong lọ 0,4 mg và lọ 0,56 mg đã pha là 0,8 mg/mL. Nồng độ vosoritide trong lọ 1,2 mg hoàn nguyên là 2 mg/mL.

Quên liều

Nếu bỏ lỡ một liều VOXZOGO, có thể dùng thuốc này trong vòng 12 giờ kể từ thời gian dùng thuốc đã định. Sau 12 giờ, bỏ qua liều đã quên và dùng liều tiếp theo hàng ngày theo lịch dùng thuốc thông thường.

Giám sát tăng trưởng

Theo dõi, đánh giá cân nặng, tăng trưởng, phát triển thể chất của bệnh nhân định kỳ 3-6 tháng một lần. Điều chỉnh liều lượng theo trọng lượng cơ thể thực tế của bệnh nhân.

Ngừng vĩnh viễn VOXZOGO sau khi xác nhận không còn tiềm năng tăng trưởng nữa, được biểu thị bằng việc đóng các đầu xương.

Chống chỉ định thuốc

Không dùng thuốc trong các trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.

Cần lưu ý gì khi dùng thuốc Voxzogo?

Cảnh báo và thận trọng

Có thể gây giảm huyết áp tạm thời với các triệu chứng như chóng mặt, mệt mỏi hoặc buồn nôn. Trẻ em dùng thuốc hạ huyết áp có thể có nguy cơ cao hơn. Để giảm nguy cơ huyết áp thấp, hãy đảm bảo con bạn được cung cấp đủ nước và ăn đủ thức ăn trước khi tiêm thuốc.

Không khuyến cáo ở trẻ em suy thận (eGFR <60 mL/phút/1,73 m2).

Trước khi bạn cho con mình dùng Voxzogo, hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của con bạn biết về tất cả các tình trạng bệnh lý của con bạn, bao gồm cả việc chúng có vấn đề về thận hay có khả năng chúng có thể mang thai, đang mang thai hoặc đang cho con bú.

Tương tác thuốc

Chưa có thông tin về tương tác thuốc.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Phụ nữ mang thai

Không có dữ liệu sẵn có về việc sử dụng vosoritide ở phụ nữ mang thai để đánh giá nguy cơ liên quan đến thuốc gây dị tật bẩm sinh nghiêm trọng, sẩy thai hoặc kết quả bất lợi cho mẹ hoặc thai nhi. Trong các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, không có bằng chứng về độc tính đối với phôi thai hoặc dị tật bẩm sinh khi chuột và thỏ mang thai được tiêm vosoritide dưới da với liều tương ứng gấp 14 lần và 200 lần mức phơi nhiễm ở liều khuyến cáo tối đa cho người (MRHD).

Cho con bú

Không có thông tin liên quan đến sự hiện diện của vosoritide trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh bú sữa mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Vosoritide có trong sữa chuột. Khi một loại thuốc có mặt trong sữa động vật thì rất có thể thuốc đó sẽ có mặt trong sữa mẹ. Cần xem xét lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với VOXZOGO và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ do VOXZOGO hoặc từ tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của người mẹ.

Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc

Thuốc không ảnh hưởng lên lái xe và vận hành máy móc.

Hiệu quả của Voxzogo trên lâm sàng

Voxzogo hiệu quả hơn giả dược (điều trị giả) khi tăng tốc độ tăng trưởng sau 52 tuần điều trị trong một nghiên cứu với 121 trẻ em từ 5 đến 17 tuổi được xác nhận mắc chứng loạn sản sụn. Trẻ dùng Voxzogo tăng thêm khoảng 1,57 cm trong năm điều trị so với trẻ dùng giả dược. Ngoài ra, kết quả cho thấy sự cải thiện về tăng trưởng vẫn được duy trì.

Voxzogo hiệu quả hơn giả dược khi tăng tốc độ tăng trưởng trong một nghiên cứu thứ hai với 75 trẻ từ 4 tháng đến dưới 5 tuổi được xác nhận mắc chứng loạn sản sụn. Thước đo hiệu quả chính là sự thay đổi về chiều cao Z-score, thước đo so sánh chiều cao của bệnh nhân với chiều cao trung bình dự kiến theo độ tuổi và giới tính của họ. Sau một năm điều trị, trẻ dùng Voxzogo trung bình có sự cải thiện về điểm Z chiều cao cao hơn so với trẻ dùng giả dược. Trẻ dùng Voxzogo cũng cao hơn khoảng 0,8 cm trong năm điều trị so với trẻ dùng giả dược.

Tác dụng phụ khi dùng thuốc Voxzogo

Voxzogo có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm huyết áp thấp tạm thời.

Để giúp giảm nguy cơ huyết áp thấp và các triệu chứng của nó (chóng mặt, cảm thấy mệt mỏi hoặc buồn nôn), con bạn nên ăn uống đầy đủ trong vòng 1 giờ trước khi dùng Voxzogo.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm: