Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec) – thuốc điều trị loạn dưỡng cơ

0₫

Thuốc Elevidys Delandistrogene moxeparvovec giá bao nhiêu? Mua thuốc Elevidys điều trị loạn dưỡng cơ ở đâu hn hcm? Liều dùng cách dùng? Tác dụng phụ thuốc?

Liên hệ 0969870429 để được tư vấn.

Mã: 001941 Danh mục: THUỐC ĐẶC TRỊ

Mô tả

Rate this product

Elevidys là thuốc gì?

Delandistrogene moxeparvovec là liệu pháp gen dựa trên vectơ virus liên kết adeno do Sarepta Therapeutics phát triển. Thuốc đã được FDA chấp thuận nhanh vào ngày 22 tháng 6 năm 2023, là liệu pháp gen đầu tiên điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). DMD là một rối loạn di truyền liên kết với nhiễm sắc thể X đặc trưng bởi các đột biến ở gen dystrophin, dẫn đến tình trạng thiếu hụt protein dystrophin chức năng. Dystrophin là một protein thiết yếu chịu trách nhiệm cho chức năng cơ; do đó, bệnh nhân mắc DMD sẽ bị suy giảm dần khối lượng và chức năng cơ. DMD có xu hướng phổ biến hơn ở nam giới.

Delandistrogene moxeparvovec bao gồm một vectơ dựa trên virus liên kết adeno tái tổ hợp, không sao chép, huyết thanh rh74 (AAVrh74) chứa transgene microdystrophin dưới sự kiểm soát của một chất xúc tác đặc hiệu cơ (MHCK7) để tăng cường biểu hiện ở cơ tim và cơ xương. Microdystrophin là một dạng chức năng bị cắt cụt của dystrophin.

Đặc điểm lâm sàng của thuốc

1. Chỉ định thuốc

Thuốc ELEVIDYS được chỉ định để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những người ít nhất 4 tuổi:

Đối với những bệnh nhân có thể đi lại và có đột biến được xác nhận ở gen DMD.
Đối với những bệnh nhân không thể đi lại và có đột biến được xác nhận ở gen DMD.

Chỉ định DMD ở những bệnh nhân không thể đi lại được được chấp thuận theo sự chấp thuận nhanh dựa trên biểu hiện của micro-dystrophin ELEVIDYS (sau đây được ghi chú là “micro-dystrophin”) trong cơ xương. Việc tiếp tục chấp thuận cho chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong một hoặc nhiều thử nghiệm xác nhận.

2. Liều dùng, cách sử dụng thuốc Elevidys

Liều khuyến cáo của ELEVIDYS là 1,33 x 10¹⁴ bộ gen vectơ trên kilôgam (vg/kg) trọng lượng cơ thể (hoặc 10 mL/kg trọng lượng cơ thể) đối với bệnh nhân cân nặng dưới 70 kg hoặc 9,31 x 1015 vg tổng liều cố định đối với bệnh nhân cân nặng từ 70 kg trở lên. Có dữ liệu an toàn hạn chế ở những bệnh nhân không thể đi lại, cân nặng từ 70 kg trở lên, những người đã dùng liều tối đa của ELEVIDYS, 9,31 x 1015 vg, trong các thử nghiệm lâm sàng.
Do nguy cơ tăng phản ứng miễn dịch toàn thân nghiêm trọng, hãy hoãn dùng ELEVIDYS ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng cho đến khi tình trạng nhiễm trùng được giải quyết. Các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng của nhiễm trùng không được biểu hiện rõ ràng tại thời điểm dùng thuốc ELEVIDYS.

3. Chống chỉ định thuốc

ELEVIDYS chống chỉ định ở những bệnh nhân bị mất bất kỳ đoạn nào ở exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD.

4. Cần thận trọng gì khi sử dụng thuốc Elevidys?

Các phản ứng liên quan đến truyền dịch, bao gồm phản ứng quá mẫn và phản vệ, đã xảy ra trong hoặc đến vài giờ sau khi dùng ELEVIDYS. Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân trong và ít nhất 3 giờ sau khi kết thúc truyền dịch để phát hiện các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng liên quan đến truyền dịch bao gồm nhịp tim nhanh, nhịp thở nhanh, sưng môi, khó thở, phập phồng cánh mũi, nổi mề đay, đỏ bừng, ngứa môi, phát ban, viêm môi, nôn, buồn nôn, ớn lạnh và sốt.
Tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng đã được quan sát thấy với ELEVIDYS. Việc sử dụng ELEVIDYS có thể dẫn đến tăng men gan (ví dụ: GGT, ALT) và bilirubin toàn phần, thường thấy trong vòng 8 tuần. Bệnh nhân bị suy gan từ trước, tình trạng gan mãn tính hoặc bệnh gan cấp tính (ví dụ: nhiễm virus gan cấp tính) có thể có nguy cơ cao bị tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng. Hoãn sử dụng ELEVIDYS ở những bệnh nhân bị bệnh gan cấp tính cho đến khi khỏi hoặc được kiểm soát. Bệnh nhân bị suy gan, bệnh gan cấp tính, tình trạng gan mãn tính hoặc GGT tăng cao chưa được nghiên cứu trong các thử nghiệm lâm sàng với thuốc ELEVIDYS.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, viêm cơ do miễn dịch đã được quan sát thấy khoảng 1 tháng sau khi truyền ELEVIDYS ở những bệnh nhân có đột biến mất đoạn liên quan đến exon 8 và/hoặc exon 9 trong gen DMD. Các triệu chứng của tình trạng yếu cơ nghiêm trọng, bao gồm khó nuốt, khó thở và giảm âm, đã được quan sát thấy. Khuyên bệnh nhân liên hệ với bác sĩ ngay nếu họ gặp bất kỳ tình trạng đau cơ, nhạy cảm hoặc yếu cơ không rõ nguyên nhân nào, bao gồm khó nuốt, khó thở hoặc giảm âm lượng vì đây có thể là triệu chứng của viêm cơ.
Viêm cơ tim cấp tính nghiêm trọng và tăng troponin-I đã được quan sát thấy sau khi truyền ELEVIDYS trong các thử nghiệm lâm sàng. Theo dõi troponin-I trước khi truyền ELEVIDYS và hàng tuần trong tháng đầu tiên sau khi truyền.
Trong liệu pháp gen dựa trên vector AAV, kháng thể anti-AAV có từ trước có thể cản trở biểu hiện transgene ở mức điều trị mong muốn. Sau khi điều trị bằng ELEVIDYS, tất cả bệnh nhân đều phát triển kháng thể anti-AAVrh74. Thực hiện xét nghiệm cơ bản để tìm sự hiện diện của kháng thể liên kết toàn phần anti-AAVrh74 trước khi dùng ELEVIDYS. Không khuyến cáo dùng ELEVIDYS ở những bệnh nhân có nồng độ kháng thể liên kết toàn phần anti-AAVrh74 cao (≥1:400).

5. Tương tác với thuốc khác

Trước khi bắt đầu phác đồ corticosteroid cần thiết trước khi dùng ELEVIDYS, hãy cân nhắc tình trạng tiêm chủng của bệnh nhân. Nếu có thể, bệnh nhân nên được cập nhật tất cả các loại vắc-xin theo hướng dẫn tiêm chủng hiện hành. Việc tiêm chủng nên được hoàn thành ít nhất 4 tuần trước khi bắt đầu phác đồ corticosteroid.