Daybue – thuốc điều trị hội chứng Rett

Daybue là thuốc gì? Thuốc có công dụng như thế nào? Liều dùng và cách dùng thuốc ra sao? Hãy cùng tham khảo bài viết.

Daybue là thuốc gì?

Trofinetide là một chất tương tự tổng hợp mới của glypromate, còn được gọi là glycine–proline–glutamate (GPE), một loại protein xuất hiện tự nhiên trong não và tripeptide đầu N của yếu tố tăng trưởng giống insulin 1 (IGF-1). Trofinetide được sử dụng được FDA phê duyệt vào ngày 10 tháng 3 năm 2023 để điều trị hội chứng Rett, là một chứng rối loạn phát triển thần kinh liên kết với X được đặc trưng bởi một loạt các triệu chứng nhận thức, vận động và thần kinh tự trị. Trofinetide được cho là có tác dụng bằng cách giảm viêm và apoptosis của tế bào thần kinh.

Daybue là thuốc kê toa chứa hoạt chất Trofinetide. Thành phần trong thuốc bao gồm:

Hoạt chất: Trofinetide 200mg/ml.

Đóng gói: hộp 1 lọ 450ml.

Xuất xứ: Mỹ.

Công dụng của thuốc Daybue

DAYBUE được chỉ định để điều trị hội chứng Rett ở người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên.

Cơ chế tác dụng thuốc:

Hầu hết các trường hợp mắc hội chứng Rett đều có liên quan đến đột biến mất chức năng ở gen mã hóa protein liên kết methyl CpG 2 (MECP2), một protein liên kết DNA có vai trò điều hòa biểu hiện gen. Những đột biến này được cho là dẫn đến khớp thần kinh vỏ não chưa trưởng thành, chuyển hóa cholesterol trong não bất thường dẫn đến sự phát triển thần kinh bất thường và tín hiệu thần kinh bất thường.3 Hội chứng Rett thường xảy ra ở bé gái hơn bé trai.

Cơ chế hoạt động chính xác của trofinetide trong hội chứng Rett vẫn chưa được làm rõ hoàn toàn. Trong các nghiên cứu trên chuột, GPE đã cải thiện chức năng vận động và tim mạch, tăng trọng lượng não và kéo dài tuổi thọ ở những con chuột thiếu MECP2. Là một chất tương tự GPE, trofinetide làm giảm quá trình apoptosis tương tự và giảm kích thước vùng nhồi máu theo cách phụ thuộc vào liều trong mô hình chuột bị thiếu oxy. Trofinetide thực hiện hành động nhiều mặt để giảm viêm, tổn thương mô do kích thích độc tính và apoptosis, từ đó bảo vệ các tế bào thần kinh và cơ sở hạ tầng xung quanh chúng.

Liều dùng, cách sử dụng thuốc

Dùng DAYBUE qua đường uống hai lần mỗi ngày, vào buổi sáng và buổi tối, tùy theo cân nặng của bệnh nhân như trong Bảng 1. Có thể uống DAYBUE cùng hoặc không cùng thức ăn.

Dùng DAYBUE bằng đường uống hoặc qua ống thông dạ dày (G); liều dùng qua ống dạ dày-hỗng tràng (GJ) phải được tiêm qua cổng G.

Nên lấy thiết bị đo lường đã được hiệu chuẩn, chẳng hạn như ống tiêm uống hoặc cốc định lượng uống, từ nhà thuốc để đo và phân phối chính xác liều lượng quy định. Cốc đo lường gia dụng không phải là một thiết bị đo lường phù hợp.

Vứt bỏ mọi dung dịch uống DAYBUE không sử dụng sau 14 ngày kể từ lần mở chai đầu tiên

Quên liều hoặc nôn mửa sau khi dùng thuốc

Nếu bỏ lỡ một liều DAYBUE, liều tiếp theo nên được dùng theo lịch trình. Liều không nên tăng gấp đôi.

Nếu nôn xảy ra sau khi dùng DAYBUE thì không nên dùng thêm liều. Thay vào đó, hãy tiếp tục với liều theo lịch trình tiếp theo.

Chống chỉ định

Không dùng thuốc trong trường hợp quá mẫn với bất kì thành phần nào của thuốc.

Cần thận trọng gì khi dùng Daybue?

Bệnh tiêu chảy

Trong nghiên cứu 1 [xem Nghiên cứu lâm sàng] và trong các nghiên cứu dài hạn, 85% bệnh nhân được điều trị bằng DAYBUE bị tiêu chảy. Ở những người được điều trị bằng DAYBUE, 49% bị tiêu chảy kéo dài hoặc tái phát sau khi khỏi bệnh mặc dù đã ngừng dùng, giảm liều hoặc điều trị đồng thời với thuốc chống tiêu chảy. Mức độ tiêu chảy ở mức độ nhẹ hoặc trung bình ở 96% trường hợp. Trong nghiên cứu 1, thuốc trị tiêu chảy đã được sử dụng ở 51% bệnh nhân được điều trị bằng DAYBUE.

Khuyên bệnh nhân ngừng thuốc nhuận tràng trước khi bắt đầu DAYBUE. Nếu tiêu chảy xảy ra, bệnh nhân nên thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của mình, cân nhắc bắt đầu điều trị chống tiêu chảy và theo dõi tình trạng hydrat hóa cũng như tăng lượng nước uống nếu cần. Ngắt, giảm liều hoặc ngừng DAYBUE nếu tiêu chảy nặng xảy ra hoặc nếu nghi ngờ mất nước [xem LIỀU LƯỢNG VÀ CÁCH DÙNG].

Giảm cân

Trong nghiên cứu 1, 12% bệnh nhân được điều trị bằng DAYBUE đã giảm cân hơn 7% so với ban đầu, so với 4% bệnh nhân dùng giả dược. Trong các nghiên cứu dài hạn, 2,2% bệnh nhân đã ngừng điều trị bằng DAYBUE do sụt cân.

Theo dõi cân nặng và tạm dừng, giảm liều hoặc ngừng DAYBUE nếu xảy ra sụt cân đáng kể.

Tương tác thuốc

Trofinetide là chất ức chế CYP3A4 yếu; do đó, nồng độ trong huyết tương của chất nền CYP3A4 có thể tăng lên nếu dùng đồng thời với DAYBUE. Theo dõi chặt chẽ khi sử dụng DAYBUE kết hợp với các chất nền nhạy cảm với CYP3A4 dùng đường uống mà một sự thay đổi nhỏ về nồng độ cơ chất trong huyết tương có thể dẫn đến độc tính nghiêm trọng.

Nồng độ trong huyết tương của chất nền OATP1B1 và OATP1B3 có thể tăng lên nếu dùng đồng thời với DAYBUE. Tránh sử dụng đồng thời DAYBUE với các cơ chất OATP1B1 và OATP1B3 vì một sự thay đổi nhỏ về nồng độ cơ chất trong huyết tương có thể dẫn đến độc tính nghiêm trọng.

Dùng thuốc cho phụ nữ mang thai và cho con bú

Phụ nữ mang thai

Không có dữ liệu đầy đủ về nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng DAYBUE ở phụ nữ mang thai. Không quan sát thấy tác dụng bất lợi nào đối với sự phát triển sau khi uống trofinetide cho động vật mang thai với liều liên quan đến phơi nhiễm trong huyết tương dưới mức sử dụng trên lâm sàng [xem Dữ liệu Động vật].

Nguy cơ cơ bản ước tính về dị tật bẩm sinh nghiêm trọng và sẩy thai đối với nhóm dân số được chỉ định vẫn chưa được biết. Trong dân số Hoa Kỳ nói chung, nguy cơ cơ bản ước tính về dị tật bẩm sinh nghiêm trọng và sẩy thai ở các thai kỳ được ghi nhận lâm sàng lần lượt là 2 đến 4% và 15 đến 20%.

Cho con bú

Không có thông tin liên quan đến sự hiện diện của trofinetide hoặc các chất chuyển hóa của nó trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh bú sữa mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Nên xem xét lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với DAYBUE và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do DAYBUE hoặc từ tình trạng bệnh lý tiềm ẩn của người mẹ.

Ảnh hưởng thuốc lên lái xe và vận hành máy móc

Thuốc không ảnh hưởng đến khả năng lái xe và vận hành máy móc.

Tác dụng phụ của thuốc Daybue

Daybue có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm:

• phát ban,
• khó thở,
• sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn,
• sốt,
• co giật,
• sự lo lắng,
• ăn mất ngon,
• mệt mỏi và
• triệu chứng cảm lạnh (sổ mũi, hắt hơi và ho)

Nhận trợ giúp y tế ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ triệu chứng nào được liệt kê ở trên.

Tác dụng phụ của Daybue bao gồm:

• bệnh tiêu chảy,
• nôn mửa,
• giảm cân,
• sốt,
• co giật,
• sự lo lắng,
• giảm sự thèm ăn,
• mệt mỏi và
• chảy nước mũi hoặc nghẹt mũi.

Tài liệu tham khảo:

https://www.rxlist.com/daybue-drug.htm#description